Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Duchenne Parent Project España resulta ganadora del Premio STRIVE 2019, programa de premios PTC Therapeutics

PTC Therapeutics celebra el quinto aniversario de los Premios STRIVE anunciando a los ganadores de los premios 2019.

El programa global reconoce la excelencia y la innovación en la comunidad de distrofia muscular de Duchenne. -28 proyectos recibieron fondos desde su inicio-

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 6 de septiembre de 2019 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) se complace en anunciar a los destinatarios del programa STRIVE Awards global 2019 de la Compañía, diseñado para apoyar a las organizaciones sin fines de lucro de la Comunidad Duchenne. El impacto de los Premios STRIVE de este año se hará sentir en cuatro continentes, con premios otorgados a organizaciones de pacientes en Brasil, Israel, Macedonia, México, España y Estados Unidos.

“En este quinto aniversario, estamos especialmente orgullosos del impacto positivo que los Premios STRIVE han tenido en las comunidades de todo el mundo, incluidas las áreas de difícil acceso y desatendidas”, dijo Mary Frances Harmon, Vicepresidenta Senior de Relaciones Corporativas, PTC Therapeutics. “Nos sentimos abrumados por la amplitud y la calidad de las aplicaciones STRIVE, destacando el papel que juegan las organizaciones de pacientes en el desarrollo de soluciones creativas e inspiradoras que aborden los desafíos de las comunidades de Duchenne”.

Treinta organizaciones en todo el mundo presentaron solicitudes para STRIVE este año. Un panel independiente de expertos externos con conocimiento en enfermedades raras, defensa del paciente e iniciativas de financiación juzgaron las solicitudes para la innovación, la visión y el empoderamiento.

“La alta calidad de las presentaciones hizo que el proceso de evaluación fuera muy difícil, pero fue inspirador ver tantas soluciones ingeniosas y reflexivas para las diversas necesidades insatisfechas de la comunidad Duchenne”, dijo Diane Dorman, una de las juezas. “Creemos que los proyectos ganadores marcarán una diferencia real, además de ser una inspiración para otras organizaciones y comunidades Duchenne en todo el mundo”.

PTC Therapeutics se complace en anunciar los siguientes ganadores del Premio STRIVE 2019:

Brasil: la Asociación de Enfermedades Raras de Rio Grande Do Norte (AMPS / RN) trabajará con la Escuela de Música de la Universidad Federal de Rio Grande do Norte para diseñar un programa de musicoterapia para pacientes con Duchenne en el Hospital Universitario Onofre Lopes.

Israel: Little Steps Israel brindará una oportunidad para que los adolescentes y adultos con Duchenne participen en un curso de diseño web en el hogar, seguido de la experiencia de trabajar con clientes como parte de un programa de experiencia laboral, brindando a los inscritos en el curso una oportunidad, independencia y aprendizaje de nuevas habilidades.

Macedonia: Asociación de Distrofia Muscular Macedonia trabajará con los países vecinos para organizar un seminario regional del sudeste de Europa para profesionales de la salud, padres y pacientes sobre fisioterapia y terapia de hidromasaje, para ayudar a aliviar los síntomas de la enfermedad y mejorar la calidad de vida.

México: Enlace Distrofia Muscular Duchenne Becker AC abordará la falta de atención especializada en el norte de México al proporcionar un paquete integral de atención médica con consultas y monitoreo cardíaco y pulmonar para los pacientes con Duchenne y Becker en la región.

España: El proyecto Duchenne Parent Project Spain brindará apoyo práctico y emocional a las familias que han recibido un diagnóstico de Duchenne o Becker, creando un protocolo de acción y ofreciendo asesoramiento sobre los servicios disponibles.

Estados Unidos: Mitchell’s Journey Foundation entregará más de 500 ‘kits de esperanza’ a las familias de Duchenne en todo Utah para ofrecer historias que eleven, alienten y empoderen a las familias a las que se les ha diagnosticado Duchenne.

Para celebrar el quinto aniversario de los Premios STRIVE, hoy se lanzó un video de celebración que destaca algunos de los proyectos más inspiradores hasta la fecha, y se puede ver en el sitio web de PTC: www.ptcbio.com/en/about-ptc/ptc-strive -awards-program /.

PTC comenzó el programa STRIVE Awards en 2015 para apoyar iniciativas que beneficiarán a la comunidad Duchenne al aumentar la conciencia, el diagnóstico, la educación y fomentar el desarrollo de futuros defensores de pacientes. Para obtener más información sobre el programa y cada destinatario del premio, visite la sección STRIVE del sitio web de PTC: www.ptcbio.com/en/about-ptc/ptc-strive-awards-program/.

La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético raro y mortal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura a mediados de los años veinte debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es crítica para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, del diafragma y del corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar desde los diez años, seguido de la pérdida del uso de sus brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren la necesidad de asistencia de ventilación y complicaciones cardíacas a fines de la adolescencia y los veinte años. Puede encontrar más información sobre los signos y síntomas de Duchenne en: www.duchenneandyou.com.

PTC es una compañía biofarmacéutica global liderada por la ciencia y enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a pacientes con trastornos raros. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida cartera de medicamentos transformadores y nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes que tienen una necesidad médica no satisfecha. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, en Twitter en @PTCBio y en LinkedIn.

Quiero hacer una donación

Somos miembros de