Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Edgewise Therapeutics ahora está reclutando para el ensayo clínico de fase 2 CANYON de EDG-5506 en personas con distrofia muscular de Becker (BMD)

12 de Julio de 2022 — BOULDER, Colo.–(BUSINESS WIRE)– Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), una compañía biofarmacéutica de etapa clínica enfocada en desarrollar terapias de moléculas pequeñas biodisponibles por vía oral para el tratamiento de trastornos musculares raros , anunció hoy el inicio del ensayo clínico de fase 2 de CANYON que evalúa EDG-5506 en personas con DMB. EDG-5506 es un modulador de miosina de molécula pequeña administrado por vía oral diseñado para proteger las fibras musculares esqueléticas rápidas susceptibles a lesiones en distrofinopatías como la DMB y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Actualmente no hay tratamientos aprobados para la DMB.

CANYON evaluará el efecto de EDG-5506 durante un período de 12 meses sobre la seguridad, la farmacocinética (PK), los biomarcadores como la creatina quinasa (CK) y las medidas funcionales en personas con DMB de 12 años o más. Se anticipa que este ensayo controlado con placebo reclutará a aproximadamente 66 personas en hasta 14 sitios en los Estados Unidos, el Reino Unido y los Países Bajos. Para obtener más información sobre este ensayo (NCT05291091), visite clinicaltrials.gov.

“Estamos encantados de avanzar con EDG-5506 a la Fase 2, en base a la seguridad y los datos de biomarcadores positivos observados en nuestros estudios de Fase 1 y ARCH”, dijo Joanne Donovan, MD, Ph.D., directora médica de Edgewise. “En el ensayo CANYON, nuestro objetivo es comprender el efecto de EDG-5506 en los biomarcadores circulantes, la resonancia magnética muscular y las medidas funcionales, todo lo cual podría proporcionar indicaciones del efecto del tratamiento”.

“Espero trabajar con otros investigadores y la comunidad de DMB en este ensayo de fase 2 de EDG-5506”, dijo Brenda L. Wong, MD, directora clínica, Duchenne Muscular Dystrophy Center, UMass Memorial Medical Center y profesora de Pediatría y Neurología. , Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. “Las personas con DMB y sus familias han estado esperando por un tiempo los ensayos clínicos y, de hecho, es un momento emocionante para ser parte de este ensayo. La DMB es un trastorno neuromuscular grave, progresivo y debilitante que causa grandes dificultades a las personas con DMB y a sus familias y cuidadores”.

Fuente: Edgewise Therapeutics

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