Edgewise Therapeutics anuncia los resultados iniciales positivos a los 12 meses del estudio ARCH en curso, un estudio abierto y unicéntrico que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, el impacto en los biomarcadores de daño muscular y la farmacocinética (FC) de EDG-5506 en adultos con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está evaluando dosis variables de EDG-5506 administradas diariamente durante 24 meses en 12 adultos con Becker. Informan de los datos recogidos al final de los 12 meses de tratamiento con EDG-5506, de su terapia en investigación.
Los aspectos más destacados del comunicado incluyen:
- Tendencia positiva sostenida en las puntuaciones de la North Star Ambulatory Assessment (NSAA) en relación con la historia natural de la DMB.
- Descensos significativos y sostenidos de los niveles séricos de creatina quinasa (CK) y troponina I rápida del músculo esquelético (TNNI2), biomarcadores enzimáticos asociados al daño muscular esquelético.
- EDG-5506 sigue siendo bien tolerado en todas las dosis estudiadas, sin interrupciones ni ajustes de dosis debidos a acontecimientos adversos.
- En el ensayo de fase 2 CANYON se sigue reclutando a pacientes con Becker.
Los resultados positivos apoyan la hipótesis de que una reducción del daño muscular inducido por la contracción en las distrofias musculares, asociada a la administración de EDG-5506, tiene el potencial de preservar y mejorar la función muscular al tiempo que previene la progresión de la enfermedad. Las observaciones del ARCH identificaron factores clave, incluida la estrategia de dosificación óptima de EDG-5506, para el diseño de un ensayo potencialmente de registro. Se ha añadido una cohorte pivotal, GRAND CANYON, al estudio CANYON y se prevé que comience la inscripción en el tercer trimestre de 2023.
El estudio de Fase 2 de búsqueda de dosis LYNX en Duchenne, también está haciendo progresos constantes y tomados junto con los datos ARCH, y continuarán proporcionando actualizaciones a medida que estén disponibles.
Fuente: Edgewise Therapeutics
