– El ensayo alcanzó su objetivo primario de reducir los niveles de creatina quinasa (CK), un biomarcador asociado con el daño muscular esquelético, en el mayor ensayo intervencionista de Becker hasta la fecha.
– En el objetivo secundario clave, los pacientes tratados con sevasemten mostraron estabilización de la Evaluación Ambulatoria del North Star (NSAA) con una tendencia hacia la mejora a los 12 meses en comparación con el placebo.
– Sevasemten fue bien tolerado y no se observaron nuevos problemas de seguridad.
Sevasemten es un inhibidor de miosina esquelética rápida administrado por vía oral, diseñado para proteger el músculo contra el daño inducido por la contracción en las distrofias musculares. El ensayo alcanzó su objetivo primario reduciendo los niveles circulantes de creatina quinasa.
La NSAA, el criterio de valoración secundario clave de la función, mostró una tendencia hacia la mejora a lo largo del tiempo en el grupo tratado con sevasemten. La troponina I del músculo esquelético rápido del plasma (TNNI2), un biomarcador específico del objetivo del daño muscular esquelético rápido, mostró una reducción significativa, en comparación con el placebo. Medidas funcionales adicionales, incluyendo la caminata/correr 10 metros, la subida de 4 escaleras y la prueba cronometrada de 100 metros, mostraron tendencias hacia la mejora en comparación con el placebo.
El sevasemten fue bien tolerado y no se observaron nuevos problemas de seguridad ni en las poblaciones de pacientes adultos ni adolescentes.
La Compañía está en camino de completar el reclutamiento en la cohorte GRAND CANYON para el primer trimestre de 2025. Basándose en estos resultados positivos de la Fase 2, la Compañía planea involucrar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y a la Agencia Europea de Medicamentos sobre las estrategias de presentación de autorizaciones de comercialización para sevasemten en Becker.