Esta semana se ha publicado en The Lancet un artículo sobre el estudio a largo plazo del impacto de los corticoides en Duchenne. El artículo es de pago pero os dejamos aquí una traducción del resumen del mismo, por si os interesa. Artículo completo en http://thelancet.com/journals/
Efecto a largo plazo de los corticoides en las funciones musculares, calidad de vida y supervivencia en pacientes con DMD: estudio prospectivo en grupo acotado de pacientes.
Contexto: Los tratamientos con corticoides son recomendados como cuidado estándar para la distrofia muscular de Duchenne; sin embargo muy pocos estudios se han centrado en mirar sus efectos a largo plazo. Hemos analizado los efectos a largo plazo de la toma de corticoides en los principales parámetros funcionales de análisis en la enfermedad a lo largo de la vida de los pacientes con DMD, así como el impacto en la supervivencia.
Métodos: Para el grupo objeto de nuestro análisis, tomamos pacientes masculinos entre 2 y 28 años de edad con Duchenne en 20 centros de 9 países. El seguimiento se hizo durante 10 años. Comparamos la progresión en nueve de los parámetros normalmente analizados como clínicamente significativos en la progresión de la enfermedad, para los pacientes que no han tomado corticoides o con tratamiento de corticoides acumulado de menos de un mes frente a los tratados de forma acumulada por 1 año o más. Usamos el análisis Kaplan-Meier de comparar el tiempo de levantarse desde una posición de tumbado (levantarse en 5 segundos o más, levantarse en 10 segundos o más o pérdida de la capacidad de levantarse desde tumbado); la prueba de subir 4 escalones, sí el paciente camina, si se pueden levantar los brazos por encima de la cabeza, la función mano/boca y funcionalidad de las manos. El riesgo de muerte también se analizó. El estudio está registrado en ClinicalTrials.gov, número NCT00468832.
Resultados: se reclutaron 440 pacientes durante dos períodos diferentes (sept 2006 y del 2012 al 2016). El momento de progresión (negativa) de todos los parámetros de degeneración normalmente relacionados con la enfermedad fue significativamente más largo en los pacientes que tomaron corticoides por 1 año o más frente a los que los tomaron por un mes o menos o nunca. El tratamiento de corticoides por un año o más se asocia con un aumento de la edad media de la pérdida de movilidad asociadas a la enfermedad de 2,1 a 4,4 años y de la pérdida de facultades del tronco superior de 2,8 a 8 años más comparado con el grupo que los tomaron por un mes o menos o nunca. Deflazacort (en España Zamene o Dezacor) fue asociado con un aumento de la edad de pérdida de 3 de los principales hitos de la enfermedad de 2,1 a 2,7 años más que con Prednisona. 45 pacientes fallecieron durante los 10 años de seguimiento. 39 de los fallecimientos se debieron a causas directamente relacionadas con la enfermedad . 28 de ellas ocurrieron en el grupo de los 311 pacientes que tomó corticoides por 1 año o más (es decir un 9% del grupo) comparado con 11 en el grupo de 58 pacientes que no había tomado corticoides (19%).
Interpretación: En pacientes con Duchenne, el tratamiento con corticoides está asociado con riesgo reducido de perder parámetros clave de movilidad y de funcionalidad del tronco superior a lo largo de la vida así como con un riesgo reducido de mortalidad.
