Desde Duchenne Parent Project España nos complace enormemente compartir con vosotros la noticia de que la EMA ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) para Duvyzat (givinostat) como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de los seis años que pueden caminar. Duvyzat es una suspensión oral que se toma al mismo tiempo que el tratamiento con corticosteroides.

El principio activo de Duvyzat es el givinostat, un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) que modula la actividad no controlada de HDAC en los músculos distróficos, ya que inhibir la actividad del HDAC puede ayudar a reducir la inflamación y reducir las cicatrices y el engrosamiento de los tejidos.

La opinión del CHMP se basa en datos de un subgrupo de 120 pacientes (79 tratados con givinostat y 41 con placebo) en un estudio aleatorizado y controlado con placebo en pacientes con DMD ambulantes de seis años o más en tratamiento con esteroides. El punto final principal fue el cambio de tiempo para completar una subida de cuatro escaleras (4SC), una herramienta ampliamente utilizada para evaluar la función motora, a los 18 meses. Los resultados fueron estadísticamente significativos, con el tiempo de 4SC aumentando en un promedio de solo 1,25 segundos en pacientes tratados con givinostat en comparación con 3,03 segundos en el grupo de placebo. La diferencia en los criterios de valoración secundarios clave que evalúan la función, la fuerza y la morfología muscular no fue estadísticamente significativa, pero todos los resultados fueron más positivos en pacientes tratados con givinostat.

El perfil de seguridad de Duvyzat se basa en datos de 179 pacientes. Los eventos más comunes en pacientes tratados con givinostat fueron diarrea, dolor abdominal, trombocitopenia (bajos niveles de plaquetas en sangre), vómitos, hipertrigliceridemia (niveles sanguíneos altos de triglicéridos, un tipo de grasa) y fiebre.

Se recomienda Duvyzat para una autorización de comercialización condicional, uno de los mecanismos regulatorios de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica insatisfecha. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar un medicamento para su autorización de comercialización con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente al hecho de que aún no todos los datos están disponibles.

Para confirmar la eficacia de Duvyzat, se ha solicitado a la compañía que realice un estudio aleatorizado y controlado con placebo en pacientes con DMD ambulatorio y un estudio de eficacia y seguridad posterior a la autorización basado en datos de un registro de pacientes de niños con DMD de seis años o más tratados con givinostat.

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Duvyzat hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización a nivel de la UE. Una vez que se haya concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se llevarán a cabo a nivel de cada país.

Noticia original: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-against-duchenne-muscular-dystrophy