El pasado 25 de septiembre de 2026, la Dra. Marisol Montolio, Investigadora Principal y curadora del Registro de Pacientes Duchenne y Becker de España —gestionado por Duchenne Parent Project España (DPPE)—, participó activamente en el Taller multiparticipativo sobre la recopilación de datos del mundo real en la distrofia muscular de Duchenne, organizado conjuntamente por los Jefes de Agencias de Medicamentos (HMA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y World Duchenne Organization.
Este encuentro de alto nivel reunió a reguladores, investigadores, profesionales de la salud y organizaciones de pacientes de ámbito internacional con un objetivo claro: evaluar y optimizar cómo la recopilación de datos de la vida real (Real-World Data o RWD) puede acelerar la evaluación, el desarrollo y la llegada de nuevos tratamientos para las personas afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB).
El papel clave de los registros de pacientes:
Durante las sesiones de trabajo, se destacó el valor esencial que aportan los registros de pacientes. En este contexto, el Registro de Pacientes Duchenne y Becker de España constituye una herramienta científica y estratégica fundamental para:
- Suministrar datos robustos y rigurosos sobre la historia natural de la enfermedad y su evolución a largo plazo.
- Facilitar la inclusión de pacientes españoles en ensayos clínicos e investigaciones internacionales.
- Servir de apoyo a las agencias reguladoras en la toma de decisiones clínicas y en la evaluación del impacto real de las terapias en la vida cotidiana de las familias.
La participación de la Dra. Montolio, en este foro europeo refuerza el compromiso continuo de DPPE con la investigación de vanguardia, garantizando que la voz y las necesidades reales de nuestra comunidad estén representadas al más alto nivel en el marco regulatorio europeo.
Puedes consultar toda la información y programa del evento en la web oficial de la EMA.
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