Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Estudio clínico de terapia génica de salto de exon 53 para chicos no ambulantes

El pasado 20 de marzo nos visitó en Madrid la doctora Teresa Gidaro del equipo del doctor Laurent Servais del Instituto de Miología de París. El objetivo de la visita era reunirse con varias familias españolas para ver si sus hijos podían formar parte de un estudio preclínico de historia natural de Duchenne que están llevando a cabo en París con el objetivo de tomar parte posteriormente en el estudio clínico de terapia génica de salto de exon 53 para chicos no ambulantes, que esperan lanzar en 2016.

Este estudio llamó la atención de Duchenne Parent Project España hace unos meses, ya que es el primer ensayo clínico en chicos no ambulantes; así que el departamento científico de DPP España contactó con el equipo médico en París para ver si habría posibilidad de incluir a familias españolas en el estudio. Una vez que el equipo médico francés nos confirmó la posibilidad, preseleccionamos aquellos chicos de nuestro registro que cumplían los criterios (no ambulantes, menores de 20 años y mutación genética que permita el salto de exon 53) y concertamos la cita. Como resultado, a día de hoy, hay 3 chicos españoles que muy probablemente pasarán a formar parte de este estudio preclínico, siempre que las familias den su consentimiento final, con la posibilidad de participar en el estudio clínico también una vez que este se lance, probablemente a mediados de 2016.

Queremos dar las gracias a la doctora Gidaro por desplazarse hasta Madrid a conocernos, a todo el equipo médico del doctor Servais por ampliar fronteras y contar con las familias españolas, a la doctora Ana Camacho del Doce de Octubre por su colaboración y ayudar en la búsqueda de candidatos y al equipo científico de DPP España (Mónica Fernández, Alejandra Pereda y Belén Carnero) que posibilitó estas reuniones y han hecho de intermediarios y traductores en todo el proceso.

¡Ojalá este sea el primer caso de muchos en que gracias a nuestro registro conseguimos que más familias tengan posibilidad de participar en estudios preclínicos y ensayos clínicos dentro y fuera de España!

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