La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) ha concedido hoy (20 de diciembre de 2024) una autorización de comercialización condicional para el medicamento givinostat (Duvyzat) para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Givinostat es un medicamento no esteroide indicado para el tratamiento de pacientes de 6 años de edad o más con todas las variantes genéticas de DMD.
La DMD es una enfermedad que produce pérdida de masa muscular y debilidad muscular progresiva. Por lo general, solo afecta a los niños y a aquellos que nacen con el sexo masculino.
Se produce por alteraciones en una proteína llamada distrofina, que provoca la degradación de las fibras musculares, que son sustituidas por tejido fibroso o graso, lo que hace que el músculo se debilite gradualmente.
Alrededor de 100 niños nacen con DMD cada año y hay alrededor de 2.500 personas viviendo con esta enfermedad en el Reino Unido en cualquier momento.
Julian Beach, director ejecutivo interino de Calidad y Acceso a la Atención Médica de la MHRA, afirmó:
- Mantener a los pacientes seguros y permitir su acceso a productos médicos seguros, eficaces y de alta calidad son prioridades clave para nosotros.
- Estamos seguros de que se han cumplido los estándares regulatorios apropiados para la aprobación de este medicamento.
- Como ocurre con todos los productos, revisaremos de cerca su seguridad.
Givinostat viene en forma de suspensión oral que se toma dos veces al día.
Se trata de un fármaco de una familia de moléculas llamadas inhibidores de HDAC (histona desacetilasa) que reducen la inflamación y la fibrosis en los tejidos musculares. Los inhibidores de HDAC también promueven la regeneración muscular y ralentizan la progresión de la DMD.
Esta aprobación está respaldada por evidencia de un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 18 meses de duración en el que participaron 179 pacientes ambulatorios con DMD a los que se les administró un placebo o givinostat durante 18 meses. Se requieren más datos sobre la eficacia en pacientes no ambulatorios y estarán sujetos a revisión una vez finalizados los ensayos clínicos adicionales, como se detalla en la condición asociada con la aprobación.
El estudio encontró que los participantes tratados con givinostat durante un período de 18 meses tardaron significativamente menos tiempo en subir cuatro escaleras en comparación con los que recibieron placebo.
Un criterio de valoración secundario de eficacia fue el cambio desde el inicio hasta el mes 18 en la función física, evaluada mediante la Escala Ambulatoria North Star (NSAA), una escala que se utiliza habitualmente para evaluar la función motora en niños con DMD que son capaces de caminar. En comparación con el placebo, los pacientes tratados con givinostat experimentaron un menor empeoramiento de su puntuación NSAA después de 18 meses.
Los efectos secundarios más frecuentes del medicamento (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) incluyen dolor abdominal, disminución del recuento de plaquetas en sangre (que puede aumentar el riesgo de sangrado), diarrea, niveles elevados de triglicéridos (un tipo de grasas en la sangre), fiebre, náuseas y vómitos. La información de prescripción de givinostat recomienda a los proveedores de atención médica que evalúen el recuento de plaquetas y los niveles de triglicéridos de los pacientes antes de iniciar el tratamiento. Durante el tratamiento, se recomienda controlar regularmente el recuento de plaquetas y los triglicéridos para determinar si es necesario ajustar la dosis. Además, givinostat puede provocar una prolongación del intervalo QTc, una afección en la que el corazón tarda más de lo normal en recargarse entre latidos, lo que puede aumentar el riesgo de ritmos cardíacos irregulares. Los pacientes con ciertas afecciones cardíacas o que toman otros medicamentos que prolongan los intervalos QTc deben evitar el uso de givinostat.
Al igual que con cualquier medicamento, la MHRA supervisará de cerca la seguridad y la eficacia de givinostat.
