La mortalidad precoz en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está relacionada con complicaciones cardíacas y respiratorias. Una fase IIa, doble ciego aleatorio y controlado con placeboen  ensayo clínico se llevó a cabo para investigar la tolerabilidad y eficacia de la terapia de la idebenona en los niños con DMD. Veintiún pacientes con DMD (de 8-16  años) fueron asignados aleatoriamente a un tratamiento diario con 450  mg de idebenona (Catena ®) o placebo durante 12  meses. Todos los sujetos completaron el estudio y la idebenona fue segura y bien tolerada. El tratamiento de la Idebenona dio como resultado una tendencia ( p  =  0,067) para aumentar la tensión sistólica máxima radial en la pared del ventrículo izquierdo inferolateral, la región del corazón, que es la primera y afectada más gravemente en DMD. Un efecto significativo del tratamiento sobre las vías respiratorias del flujo espiratorio máximo se observó ( p  =  0,039 para el PEF y p  =  0,042 para el porcentaje del FEM predicho). Las limitaciones de este estudio fueron el tamaño de la muestra, y una distribución sesgada de edad entre los grupos de tratamiento. Los datos de este estudio sirvieron de base para la planificación de un estudio confirmatorio.

(Fuente: http://www.nmd-journal.com/article/S0960-8966(11)00061-7/abstract)