Adjuntamos el último informe del Dr. Günter Scheuerbrandt sobre la Técnica del Salto del Exon.
En este documento, sólo se ha descrito el estado actual de la técnica de salto de exón con todos los ensayos clínicos terminados, en curso y previstos con el más avanzado de todos los enfoques terapéuticos de investigación para encontrar una terapia para los pacientes con distrofia muscular Duchenne.
En la segunda parte de este informe, que estará lista a finales de este año, se describirán los más importantes proyectos «que no son de salto», de los cuales posiblemente se beneficiarían todos los pacientes con Duchenne con independencia de su mutación, como el aumento de la utrofina, la inhibición de la miostatina, idebenona, tratamientos con corticoides y otros métodos prometedores.
