Los medicamentos que actúan al nivel del RNA hasta hace poco eran una curiosidad, dirigida sobre todo a enfermedades raras y al diseño de terapias personalizadas. Este nuevo campo de la medicina ha experimentado un avance sin precedentes en los últimos años y ahora hay ya más de una decena de medicamentos aprobados y muchos más en distintos grados de desarrollo. Ya no se dirigen sólo a algunas enfermedades raras (aunque siguen siendo una de las mayores esperanzas para muchas de estas enfermedades poco frecuentes), sino que algunos de estos compuestos aspiran a tratar enfermedades tan frecuentes como la hiperlipidemia o algunos cánceres.

El mayor obstáculo que estos medicamentos presentan es la distribución dentro del organismo una vez administrados: en su forma más sencilla no son capaces de acceder en cantidades suficientes al interior de las células, donde deberían realizar su función. Algunos de estos medicamentos han podido ser administrados directamente en el tejido en que son necesarios, pero otros no pueden valerse de esta opción (por ser un tejido muy extenso o de difícil acceso).

En un artículo publicado hoy en EMBO Molecular Medicine (1), un grupo de investigadores, entre los que se encuentra la Directora Científica de DPPE, Dra. Marisol Montolio, hacen un resumen de los mayores problemas de distribución a los que se enfrentan estos medicamentos, de las posibles soluciones que se han desarrollado en los últimos años y de los puntos a tener en cuenta cuando se evalúa su seguridad para poder facilitar su uso en pacientes. Los autores anticipan que pronto veremos tanto medicamentos de este tipo diseñados para un solo o muy pocos pacientes (terapias personalizadas), como dirigidos a tratar enfermedades muy comunes, con lo cual es de esperar el desarrollo de estos nuevos medicamentos se acelere todavía más.

Los 22 autores del artículo, representantes de 14 países distintos, forman parte de una red (www.antisenserna.eu) financiada por la unión europea (COST: Cooperation of Science and Technology) gracias a la cual han podido reunirse para compartir datos confidenciales y sus experiencias en el desarrollo de estas moléculas.

1.         Hammond SM, Aartsma‐Rus A, Alves S, Borgos SE, Buijsen RAM, Collin RWJ, et al. Delivery of oligonucleotide‐based therapeutics: challenges and opportunities. EMBO Molecular Medicine. 2021.