Italfarmaco Group anunció el 5 de septiembre que su Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para Givinostat como posible tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) se ha presentado a la EMA y ésta ha comenzado su proceso de revisión regulatoria.
La presentación de MAA se basó en los resultados de seguridad y eficacia del ensayo clínico de fase 3 de EPIDYS que probó Givinostat, un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC), en pacientes con DMD. La presentación de MAA a la EMA sigue a la presentación de la Solicitud de Nuevos Medicamentos (NDA) de Italfarmaco Group para Givinostat a los EE. UU. Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que ha concedido una revisión prioritaria para Givinostat en junio de este año.
«La evaluación de la fase 3 de Givinostat demostró que puede ralentizar la progresión de la DMD en niños de seis años o más. Si se aprueba, Givinostat podría beneficiar en gran medida a los pacientes con DMD más jóvenes y mayores al preservar sus habilidades motoras y fuerza muscular«, dijo Paolo Bettica, MD, PhD, Director Médico de Italfarmaco Group. «Ahora que nuestra solicitud de autorización de mercado está bajo revisión, estamos deseando trabajar con las autoridades reguladoras para llevar esta opción de tratamiento a los pacientes afectados por esta devastadora enfermedad con el objetivo de proporcionar beneficios terapéuticos y aumentar su calidad de vida».
El ensayo clínico pivotal de fase 3 EPIDYS evaluó la eficacia y seguridad de Givinostat en 179 pacientes con DMD ambulantes mayores de seis años (Clinicaltrials.gov:NCT02851797). Givinostat se administró en formulación oral durante 18 meses, junto con el tratamiento continuado con corticosteroides. El estudio cumplió con su punto final principal, evaluando la mejora funcional a través del cambio medio desde la línea de base en el tiempo para subir cuatro escaleras en la población objetivo.1 El análisis de los puntos finales secundarios clave, que abarca la evaluación de la infiltración de grasa mediante resonancia magnética, la función muscular y las pruebas de fuerza, dio resultados consistentes con el punto final primario. El perfil de seguridad y tolerabilidad de Givinostat estuvo notablemente de acuerdo con los resultados de estudios anteriores.
En los pacientes con DMD, la ausencia de la proteína distrofina altera de manera perjudicial varios procesos biológicos dentro de los tejidos musculares, lo que resulta en una degeneración muscular progresiva y, finalmente, en una muerte prematura. La actividad desregulada de los HDAC, un grupo de enzimas que contribuyen al mantenimiento de la homeostasis del músculo esquelético, es una consecuencia adversa importante de la falta de distrofina. Al inhibir la sobreactividad patológica de HDAC, Givinostat es capaz de remediar la cascada aberrante de vías de señalización intracelulares que conducen al daño muscular, contrarrestando la patología de la enfermedad y ralentizando el deterioro muscular.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular grave que se caracteriza por debilidad muscular progresiva y degeneración y es el tipo más común de distrofia muscular a nivel mundial. La enfermedad afecta principalmente a los niños con síntomas que generalmente se ven entre los dos y los cinco años de edad que empeoran con el tiempo y las personas pierden su capacidad para caminar. Eventualmente, los músculos cardíacos y respiratorios se ven afectados, lo que lleva a una muerte prematura. La incidencia de DMD es de aproximadamente 1 de cada 3500 a 6000 nacimientos varones en todo el mundo.
Acerca de Givinostat
Givinostat es un medicamento de investigación descubierto a través de los esfuerzos internos de investigación y desarrollo de Italfarmaco Group en colaboración con Lorenzo Puri (Sanford Burnham Prebys Medical Research Institute, San Diego, anteriormente Fundación Santa Lucía, Roma) y su equipo, y asociaciones con Telethon y Parent Project aps. Se está evaluando su seguridad y eficacia para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y Becker. Se observó que el givinostat ralentizaba la progresión de la enfermedad al reducir la inflamación, la fibrosis intramuscular, la necrosis del tejido muscular y el reemplazo graso, al tiempo que aumentaba significativamente la masa muscular (Bettica et al., Neuromuscular Disorders 2016).
Acerca de Italfarmaco Group
Italfarmaco Group es una empresa farmacéutica especializada dedicada al descubrimiento, desarrollo, fabricación y comercialización de productos de marca con receta y sin receta en más de 60 países de los 5 continentes. La experiencia en investigación y desarrollo de Italfarmaco Group se demuestra mejor a través de sus programas de desarrollo de inhibidores de HDAC, que abordan nuevos tratamientos terapéuticos de especialidades y enfermedades raras. A través de medicamentos comercializados y compuestos en desarrollo, Italfarmaco Group se dedica a atender a pacientes cuyas necesidades siguen sin satisfacerse en gran medida.
1 Población objetivo: Individuos con una fracción de grasa muscular vasto lateral basal (VL MFF) evaluada por espectroscopia de resonancia magnética (MRS) en el rango >5% y ≤ 30%
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