Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Italfarmaco SpA se une a consorcio financiado por la UE para apoyar a EndoStem con un estudio clínico con Givinostat en la distrofia muscular de Duchenne

28 de mayo 2012 París (Francia)

The EndoStem consorcio (www.endostem.eu), una colaboración a gran escala científica coordinada por el Dr. David Sassoon (UPMC / INSERM, París, Francia), y co-financiado por la Comisión Europea a través del 7 º Programa Marco , ha dado la bienvenida Italfarmaco (Milán, Italia) en el consorcio y del proyecto como un socio de pleno derecho, para aumentar el número de ensayos clínicos que se realizan para tratar los trastornos musculares por atacar a las células madre endógenas con los nuevos productos bioterapéuticos.

Como parte de su participación y colaboración, Italfarmaco está iniciando los ensayos clínicos utilizando el Givinostat inhibidor de HDAC, para tratar la distrofia muscular de Duchenne. Los pacientes con distrofia muscular sufren pérdida de masa muscular debilitante que empeora a medida que envejecen.

Dr. Pier Lorenzo Puri, profesor asociado de Sanford-Burnham y Dulbecco Instituto Teletón de Italia, ha realizado un estudio preclínico con los inhibidores de HDAC que muestran el efecto promotor de la regeneración en los modelos animales distróficos

Su equipo ha demostrado que la exposición a HDACi progenitores residentes fuerzas musculares para adoptar el linaje miogénico. Los datos también apoyan la eficacia de la Givinostat inhibidor de HDAC (de Italfarmaco) en la promoción de la regeneración de los músculos distróficos al tiempo que reduce la formación de cicatrices fibrosas y la deposición de grasa. Este tratamiento fue en gran medida más eficaz que el tratamiento con el inhibidor de HDAC de control.

Sobre la base de datos clínicos, Givinostat fue concedido con anterioridad designación de fármaco huérfano por la EMA para el tratamiento de la policitemia vera, un trastorno sanguíneo en el cual la médula ósea produce demasiados glóbulos rojos en sangre, y para de comienzo sistémico artritis idiopática jenil que demuestra su seguridad en humanos incluyendo niños. Teniendo en cuenta la idoneidad de Givinostat para el tratamiento de pacientes pediátricos, la colaboración se está moviendo adelante con la planificación de un ensayo clínico en pacientes con DMD. Un objetivo importante de este ensayo clínico es correlacionar los efectos beneficiosos de las moléculas utilizadas y su efecto sobre las células madre endógenas.

“El esfuerzo conjunto de Endostem y Italfarmaco es el combustible para acelerar la traducción de datos pre-clínicos generados por mi grupo en el Instituto Lucía Teletón Dulbecco / Fondazione Santa en un ensayo clínico con los niños afectados por la distrofia muscular de Duchenne”. “, Dice el Dr. Puri.

“Italfarmaco se siente afortunado y orgulloso de unirse a Endostem, el socio ideal para moverse con eficacia al desarrollo de Givinostat en este tipo de enfermedades debilitantes como los trastornos del músculo.”, Dice el Dr. Mascagni pre-clínico de I + D Director Senior de Italfarmaco.

“Italfarmaco es un ajuste perfecto para el trabajo comprendidos en Endostem que se complementan muy bien el trabajo que se realiza en y entre los actuales socios en el consorcio,” dice el Dr. Sassoon.

(Fuente: http://www.endostem.eu/)

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