Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía de desarrollo de fármacos en fase clínica basada en una plataforma de tecnología farmacológica, ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano a CAT-1004 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). CAT-1004 está diseñado para inhibir la actividad de NF-kB, una proteína que desempeña un papel importante en la salud del músculo. CAT-1004 es una potencial terapia modificadora de la enfermedad, que se está desarrollando para reducir la inflamación y la degeneración muscular y promover la regeneración muscular en pacientes afectados por DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente. La Food and Drug Administration (FDA), ha concedido anteriormente la Vía Rápida, la designación de Medicamento Huérfano y de Enfermedades Raras Pediátricas para CAT-1004 en el tratamiento de DMD.

«Recibir la designación de medicamento huérfano en Europa, apoya nuestra estrategia regulatoria global para el desarrollo de CAT-1004 y nuestro objetivo de ofrecer una nueva e importante opción de tratamiento para los pacientes de todo el mundo que se ven afectados por la DMD,» dijo Jill C. Milne, Ph. D., cofundador y Director Ejecutivo de Catabasis. «Esperamos poder presentar nuestro programa de desarrollo clínico para CAT-1004, incluida la fase 1 / 2 en curso del ensayo MoveDMDSM, en la Conferencia Internacional de Action Duchenne en Londres el 6 de noviembre».

«Estamos muy animados por la designación otorgada por la Comisión Europea para CAT-1004. Creemos que esto puede facilitar el desarrollo futuro del compuesto en Europa, y lo más importante, podemos dar a los niños un enfoque de tratamiento diferente para Duchenne. Esperamos trabajar más estrechamente con Catabasis y continuar en sus desarrollos para planes futuros», comentó Diana Ribeiro, Directora de Investigación de Action Duchenne.-  CAMBRIDGE, 26 de octubre 2015.

Acerca de CAT-1004

CAT-1004 es una pequeña molécula oral que inhibe la activación de NF-kB, una proteína que coordina la respuesta celular al daño muscular, estrés y a la inflamación y que desempeña un papel importante en la salud del músculo. En el músculo esquelético, la actividad de NF-kB, impulsa la degeneración muscular y suprime la regeneración muscular. En modelos animales de DMD, CAT-1004 inhibió la actividad de NF-kB, redujo la inflamación y la degeneración muscular y aumentó la regeneración muscular. En la Fase 1 de los ensayos clínicos, CAT-1004 inhibió la actividad de NF-kB y fue bien tolerado sin observarse problemas de seguridad. La FDA ha concedido la designación de fármaco huérfano a CAT 1004, la vía rápida y la denominación de enfermedad rara pediátrica raras para el tratamiento de la DMD. Catabasis está llevando a cabo el ensayo  MoveDMD en Fase 1 / 2 de CAT-1004, en niños de 4 a 7 años de edad con DMD.

Fuente: Catabasis