Toshifumi Yokota, PhD, 1 Lu Qi-largo, MD, PhD, perdiz de 2 Terence, PhD, 1 Masanori Kobayashi, DVM, 3 Akinori Nakamura, MD, ichi Takeda del ‘ del PhD, de 3 espinillas, MD, PhD, 3 y Eric Hoffman, PhD1

Objetivo: La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es causada por la inhabilidad de producir la proteína del dystrophin en la membrana del myofiber. Un método para rescatar la producción del dystrophin por los oligonucleótidos antisentido, llamados el exón-saltar, ha sido divulgado para el ratón del mdx y en cuatro pacientes de DMD por la inyección intramuscular local. Intentamos probar eficacia y toxicidad del oligonucleótido intravenoso (morpholino) – exón inducido que saltaba en el modelo del perro de DMD.