Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido, ha comunicado a ReveraGen BioPharma la designación de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) a Vamorolone para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).- Pratteln, Suiza, 21 de octubre de 2019.
«Felicitamos a ReveraGen por este éxito y estamos entusiasmados con la designación PIM, ya que valida aún más el potencial de vamorolone como un enfoque de tratamiento innovador, que aborda la alta necesidad médica no satisfecha en pacientes jóvenes con DMD«, dijo Thomas Meier, PhD, CEO de Santhera.
La designación PIM indica que la MHRA del Reino Unido considera que la vamorolona es un candidato prometedor para el Esquema de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS). En el Reino Unido, el EAMS, del cual el PIM es el primer paso, tiene como objetivo brindar a los pacientes con afecciones potencialmente mortales o gravemente debilitantes, el acceso a medicamentos que aún no tienen una autorización de comercialización, cuando existe una clara necesidad médica no cubierta.
Vamorolone es un fármaco en investigación antiinflamatorio esteroideo de primera clase, en desarrollo como tratamiento para la DMD. Los datos de estudios clínicos y no clínicos, indicaron que el tratamiento con vamorolone da como resultado una mejora persistente de la función muscular con menos efectos adversos que los corticosteroides tradicionales.
A Vamorolone se le otorgó el estatus de medicamento huérfano en EEUU y en Europa, y recibió la designación de Fast Track y Rare Pediatric Disease por parte de la FDA de EEUU.
Sobre Vamorolone: el primer esteroide disociativo de su clase
La Vamorolona es un fármaco candidato de primera clase que se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica la actividad de los receptores. Esto tiene el potencial de «disociar» la eficacia de los problemas típicos de seguridad de los esteroides y por lo tanto, podría reemplazar los corticosteroides existentes, estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD. Hay una importante necesidad médica no satisfecha en este grupo de pacientes, ya que las dosis altas de corticosteroides tienen graves efectos secundarios sistémicos, que disminuyen la eficiencia del tratamiento y la calidad de vida del paciente.
El estudio actual de 48 semanas de fase IIb VISION-DMD (VBP15-004) está diseñado como ensayo fundamental para demostrar la eficacia y la seguridad de la vamorolona en comparación con prednisona y placebo en 120 niños de 4 a 7 años con DMD, que no hayan sido tratados con corticosteroides. Para más información: https://vision-dmd.info/2b-trial-information.
Vamorolone está siendo desarrollado por ReveraGen BioPharma Inc., con sede en EEUU, en cuya financiación y diseño de estudios, están participando varias fundaciones internacionales sin fines de lucro, los Institutos Nacionales de Salud de EEUU, el Departamento de Defensa de EEUU y el programa Horizon 2020 de la Comisión Europea. En noviembre de 2018, Santhera adquirió de Idorsia la opción de una sublicencia exclusiva para vamorolone en todas las indicaciones y en todos los países del mundo (excepto Japón y Corea del Sur).
Sobre Santhera
Santhera Pharmaceuticals es una compañía farmacéutica suiza centrada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para enfermedades neuromusculares y pulmonares raras, con alta necesidad médica insatisfecha. Santhera está creando una cartera de productos para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), para tratar a los pacientes independientemente de las mutaciones causales, el estadio de la enfermedad o la edad. La Agencia Europea de Medicamentos, está revisando una solicitud de autorización de comercialización para Puldysa® (idebenona). Santhera tiene la opción de licenciar la vamorolona, un esteroide disociativo de primera clase actualmente investigado en un estudio fundamental en pacientes con DMD, para reemplazar los corticosteroides estándar. Para más información, visite www.santhera.com.
Raxone® y Puldysa® son marcas registradas de Santhera Pharmaceuticals.
Sobre ReveraGen BioPharma
ReveraGen se fundó en 2008 para desarrollar medicamentos esteroideos disociativos de primera clase para la Distrofia Muscular de Duchenne y otros trastornos inflamatorios crónicos. El desarrollo del compuesto principal de ReveraGen, la vamorolona, ha sido respaldado a través de asociaciones y fundaciones en todo el mundo, incluida la Muscular Dystrophy Association de USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish , DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause y Duchenne Research Fund. ReveraGen también ha recibido un generoso apoyo del Departamento de Defensa de EEUU, National Institutes of Health y European Commission (Horizons 2020).
