La restauración local de la expresión de distrofina con el oligómero morpholino AVI-4658 en la distrofia muscular de Duchenne: un simple ciego, controlado con placebo, la dosis-escalada, el estudio de prueba de concepto.
M Kinali, Arechavala-V Gomeza, Feng L, S Cirak, Hunt D, C Adkin, M Guglieri, Ashton E, Abbs S, P Nihoyannopoulos, Garralda ME, M Rutherford, C McCulley, L Popplewell, IR Graham, G Dickson, Madera MJ, DJ Wells, Wilton SD, Kole R, V Straub, K Bushby, C Sewry, JE Morgan, F. Muntoni
El Centro Neuromuscular Dubowitz, University College de Londres Instituto de Salud Infantil de Londres, Londres, Reino Unido.
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ANTECEDENTES
