Tras los resultados positivos obtenidos en la fase de escalada de dosis, que confirmaron la seguridad y eficacia de la segunda dosis probada, la compañía ha recibido la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), para iniciar la fase pivotal del ensayo. Esta fase, de carácter doble ciego, comenzará en agosto y septiembre en el Reino Unido y Francia e incluirá a 64 niños de entre 6 y 10 años que aún conservan la capacidad de caminar.

El CEO de Généthon, Frédéric Revah, destacó que este paso supone un gran avance para un programa iniciado en 2021 que ya ha mostrado resultados muy prometedores en los pacientes tratados en fases previas. También subrayó que la dosis seleccionada para esta fase pivotal es más baja que la empleada en otros ensayos de terapia génica para la DMD, lo que refuerza la confianza de las autoridades reguladoras en el producto GNT0004.

Noticia original: https://www.afm-telethon.fr/en/news/duchenne-muscular-dystrophy-start-pivotal-phase-genethons-gene-therapy-trial