PepGen es una compañía de biotecnología en etapa clínica que está desarrollando la próxima generación de terapias con oligonucleótidos. Recientemente, ha anunciado datos clínicos positivos de la primera cohorte de dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, su principal candidato en investigación para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) cuyas mutaciones son susceptibles a un enfoque de salto de exón 51.
En el ensayo abierto de fase 2 en curso, PGN-EDO51 ha demostrado niveles más altos de omisión de exones en comparación con estudios previos de otras terapias con oligonucleótidos en pacientes con DMD. Además, la compañía informó que el cambio desde la línea de base en la producción total de distrofina y la producción de distrofina ajustada por los músculos fue comparable o superior a los estudios anteriores con otras terapias de oligonucleótidos a dosis similares de PMO en pacientes con DMD.
– PGN-EDO51 a 5 mg/kg fue bien tolerado, y todos los pacientes continuaron con la parte de extensión a largo plazo del ensayo. La dosificación de la segunda cohorte a 10 mg/kg está en curso
– Cuatro dosis de PGN-EDO51 a 5 mg/kg alcanzaron niveles medios de omisión de exón del 2,15 % después de tres meses de dosificación
– PGN-EDO51 a 5 mg/kg mostró un nivel medio de distrofina ajustado por músculo del 1,49 %, un aumento del 0,70 % desde el inicio, después de tres meses de dosificación
– PGN-EDO51 a 5 mg/kg mostró un nivel medio absoluto de distrofina del 0,61 %, un aumento del 0,26 % desde el inicio, después de tres meses de dosis
«Nos sentimos alentados por los primeros datos de nuestro ensayo clínico CONNECT1 de PGN-EDO51 en personas con DMD. En tres meses, la dosis mensual inicial de 5 mg/kg alcanzó altos niveles de omisión de exones y todos los pacientes mostraron aumentos en la distrofina. PGN-EDO51 produjo niveles significativamente más altos de transcripción omitida por exones a dosis más bajas y en un período de tiempo más corto en comparación con otras terapias con exones 51, aprobadas y en desarrollo, lo que indica que nuestra tecnología de oligonucleótidos de entrega mejorada está entregando niveles más altos de oligonucleótido a los núcleos», dijo James McArthur, Ph.D., presidente y CEO de PepGen. «Es importante destacar que PGN-EDO51 ha demostrado un perfil de seguridad favorable, apoyando nuestra evaluación continua de la cohorte de dosis mensuales de 10 mg/kg en CONNECT1. Tenemos la intención de aprovechar las primeras observaciones de CONNECT1 para optimizar nuestro ensayo CONNECT2-EDO51 Fase 2. Basándonos en estos resultados iniciales, somos optimistas sobre la posibilidad de que se observen niveles más altos de producción de distrofina en la cohorte de 10 mg/kg de CONNECT1. También esperamos informar sobre los datos de la primera cohorte de nuestro estudio multinacional controlado con placebo CONNECT2».
Noticia original:
https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-announces-positive-data-low-dose-cohort-pgn-edo51-ongoing
