Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Pfizer aspira a convertirse en líder de la industria en terapia génica con la adquisición de Bamboo Therapeutics, Inc.

Esta adquisición combina la cartera de terapia génica de Bamboo, vectores de diseño avanzado y tecnologías de producción y capacidades con la escala global, investigación, desarrollo y experiencia de comercialización de Pfizer.

 

Lunes, 01 de agosto 2016 – 10:00 am

Pfizer Inc (PFE NYSE) anunció hoy que ha adquirido Bamboo Therapeutics, Inc., una compañía de biotecnología privada con sede en Chapel Hill, Carolina del Norte, centrada en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento potencial de pacientes con ciertas enfermedades raras relacionadas con condiciones neuromusculares y las que afectan al sistema nervioso central. Esta adquisición amplía significativamente la experiencia de Pfizer en la terapia génica, proporcionando Pfizer con unos activos clínicos y varios pre-clínicos que complementan la cartera de enfermedades raras de la compañía, un avanzado virus adeno-asociado recombinante (rAAV) de diseño vectorial y la tecnología de producción, y una fase I/II completamente funcional de fabricación de terapia génica que Bamboo adquirió de la Universidad de Carolina del Norte a principios de este año.

La terapia génica es un área emergente de la investigación médica centrada en tratamientos altamente especializados, transformadores que abordan la causa principal de las enfermedades causadas por mutación genética. La terapia génica es una tecnología prometedora de investigación, especialmente para pacientes con enfermedades raras, muchas causadas por una sola mutación genética. La tecnología consiste en la introducción de material genético en el cuerpo para entregar una copia corregida de un gen a las células de un paciente para compensar el defectuoso. El material genético se puede entregar a las células por una variedad de medios, lo más frecuentemente es el uso de un vector viral tal como rAAV. No se han aprobado productos de terapia génica en los EE.UU. hasta la fecha.

«El campo de la investigación en terapia génica ha hecho enormes progresos en los últimos años, y estamos muy contentos de poder mejorar aún más nuestra posición de liderazgo en esta área a través de esta transacción con Bamboo», dijo Mikael Dolsten, Presidente, Pfizer mundial Investigación y Desarrollo. «Creemos que la terapia génica puede ser la promesa de modificación de la enfermedad para los pacientes que sufren de enfermedades devastadoras, y esperamos que esta promesa llegue a buen término – a través de nuevas y existentes capacidades internas y las oportunidades de asociación potenciales – en los años que vienen.»

La cartera de Bamboo incluye posibles mejores en su clase de terapias basadas en rAAV de genes que complementarán carteras de enfermedades raras y de la terapia génica de Pfizer en dos áreas prioritarias: neuromuscular, con un activo pre-clínico para la distrofia muscular de Duchenne (DMD); y el sistema nervioso central, con activos pre-clínicos de la enfermedad Ataxia de Friedreich y la enfermedad de Canavan, y un activo para la Fase I de la neuropatía axonal gigante.

Aproximadamente 11.000 metros cuadrados de Bamboo, con todo el personal y las instalaciones de fabricación operativa tienen experiencia en la producción de materiales de fase I/II utilizando una suspensión superior, plataforma de producción basada en células que aumenta la escalabilidad, eficiencia y pureza. Esto ayuda a permitir el programa de DMD y otros proyectos que requieren grandes cantidades de rAAV. La instalación, conocida anteriormente como la instalación de la Universidad de Carolina del Norte Vector Core, ha servido como un proveedor cualificado de vectores rAAV por varias empresas de salud e instituciones académicas.

«Creemos que la industria líder Bamboo especializada en diseño y fabicración de vector rAAV vector complementa la estrategia de Pfizer de enfermedades raras y ayudan a avanzar a la misión de Pfizer para ofrecer innovación que cambie la vida a los pacientes con mayores necesidades», dijo Gregory LaRosa, director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras, Pfizer. «La unión profunda de comprensión científica de Pfizer y Bamboo tanto en biología rAAV como en fabricación biológica compleja nos ayudará a posicionarnos con éxito en esta área. Nos complace dar la bienvenida a los colegas de Bamboo de Pfizer y esperamos trabajar juntos en terapias génicas transformadoras para los pacientes en áreas de alta necesidad médica no satisfecha «.

Jude Samulski, director científico y presidente ejecutivo de Bamboo y un experto en el campo de vectores rAAV con más de 25 años de experiencia, se unirá a Pfizer. El Dr. Samulski, junto con el equipo de Bamboo, jugará un papel clave en ayudar a desarrollar y acelerar las capacidades de Pfizer en terapia génica.

«Estamos encantados de comenzar a trabajar con Pfizer, ya que esto representa un paso significativo en la cartera de Bamboo hacia la clínica y en última instancia hacia posibles nuevos medicamentos para los pacientes,» dijo el Dr. Samulski.
Fuente: Pfizer

 

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