Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Phrixus Pharmaceuticals, Inc. anuncia 623.000 dólares en el financiamiento de los NIH para su programa en la distrofia muscular de Duchenne

Premio al Fondo de IND: Habilitación de la pre-clínicos para la entrega subcutánea de Carmeseal ™ en la distrofia muscular de Duchenne

ANN ARBOR, MI – (Marketwire – 21 de junio de 2012) – Phrixus Pharmaceuticals, Inc., una fase clínica, compañía farmacéutica especializada centrada en terapias innovadoras para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la insuficiencia cardiaca, ha anunciado hoy que ha recibido una fase de SBIR un premio por 623.000 dólares de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para su solicitud de subvención titulado “Tratamiento de la Distrofia Muscular asociada a miocardiopatía dilatada con P-188”.

“Esta financiación constituye la validación de la utilidad potencial de Carmeseal en la DMD. Esperamos que nos permitirá extender la administración de Carmeseal a una nueva ruta, clínicamente relevante de la administración, la entrega por vía subcutánea”, dijo Thomas A. Collet, presidente y CEO.

“Conclusión de los trabajos financiados por esta subvención contribuirá al avance de nuestro conocimiento de cómo dar vuelta a la mejor Carmeseal en una terapia adecuada para la administración crónica diaria”, añade el Dr. Bruce Markham, vicepresidente de investigación y director científico.

La DMD es la más devastadora de las distrofias musculares . Ningún fármaco ha sido aprobado para su tratamiento. Es una enfermedad genética que afecta a aproximadamente uno de cada 3500 niños. Aproximadamente 20.000 niños y jóvenes viven con esta enfermedad en los Estados Unidos. Las características de DMD son debilidad muscular, dificultad respiratoria, y la miocardiopatía. Se trata de una enfermedad degenerativa que lleva a la muerte prematura.

La insuficiencia cardíaca ocurre cuando el corazón es incapaz de bombear suficiente sangre a todo el cuerpo. Afecta a cinco millones de estadounidenses y los costos del sistema de atención de la salud $ 37 millones de dólares anuales, según la Asociación Americana del Corazón. Aguda insuficiencia cardiaca descompensada (ICAD) es la forma más severa de la insuficiencia cardíaca. Esto causa un millón de hospitalizaciones cada año.

Acerca de Carmeseal ™
Carmeseal, genéricamente conocido como poloxámero 188 (P-188), se ha demostrado que incrementa la capacidad de bombeo de la sangre de los corazones dañados. Cuando Carmeseal, que parece actuar como una tirita molecular, se introduce en el torrente sanguíneo, se encuentra y se une a roturas microscópicas en el músculo cardíaco. Esto puede evitar la fuga patológica de calcio en las células del corazón, lo que podría causar una sobrecarga de calcio y mantener el corazón de la entrega de suficiente oxigenación a los órganos vitales. Carmeseal, que ha demostrado ser eficaz en cuatro modelos animales de la DMD y la insuficiencia cardíaca, se espera que tenga su efecto en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, independientemente del defecto genético que causa la enfermedad.

Acerca de Phrixus Pharmaceuticals, Inc.
Phrixus Pharmaceuticals está desarrollando Carmeseal para la DMD y la insuficiencia cardiaca aguda descompensada. Para obtener más información acerca de productos farmacéuticos Phrixus Pharmaceuticals, por favor visite www.phrixuspharmaceuticals.com .

Phrixus Pharmaceuticals, Inc. a Futuro Declaración de Responsabilidad
Este comunicado puede contener, además de información histórica, ciertas declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres. Tales declaraciones reflejan puntos de vista actuales de la gerencia y están basadas en ciertas suposiciones. Los resultados reales podrían diferir materialmente de aquellos anticipados como resultado de una serie de factores. La compañía está desarrollando varios productos para la comercialización futura potencial. No puede haber ninguna garantía de que tales esfuerzos de desarrollo tenga éxito, que dichos productos se requiere recibir la aprobación reguladora o que, incluso si la aprobación regulatoria como fueron recibidos, dichos productos en última instancia, lograr el éxito comercial.

(Fuente: http://www.healthcareglobal.com/press_releases/biotech/phrixus-pharmaceuticals-inc-announces-623000-in-nih-funding-for-its-program-in-duchenne-muscular-dys)

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