– Emflaza es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos para pacientes DMD de 5 años o más, independientemente de su mutación genética.

– Se alinea con la misión y el compromiso de PTC con la comunidad DMD.

– $ 140 millones por adelantado (compuesto por efectivo y acciones ordinarias de PTC) más pagos contingentes potenciales basados en ventas netas y pago de un solo hito.

– PTC realizará conferencia con inversores hoy, 16 de marzo de 2017 a las 8:30.

PTC Therapeutics, Inc., anunció hoy que ha firmado un acuerdo de compra de activos con Marathon Pharmaceuticals, LLC para adquirir todos los derechos de Emflaza ™ (deflazacort). Emflaza es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos para todos los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de cinco años o más, independientemente de su mutación genética. La DMD es un trastorno genético poco frecuente y mortal, que produce una debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura debida a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Emflaza se alinea con la misión de PTC de traer terapias a pacientes que tienen enfermedades raras, sin opciones de tratamiento.

«Con casi 20 años de compromiso con la comunidad de Duchenne, es enormemente relevante para nosotros, traer esta importante tratamiento a los pacientes de EE.UU.», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director General de PTC Therapeutics, Inc., «Creemos en Emflaza como terapia modificadora de la enfermedad, ya que ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad. Continuando con nuestra misión, desde PTC estamos muy contentos de trabajar con la Comunidad DMD, para incrementar el nivel de atención de los pacientes con DMD».

Las guías de tratamiento de DMD, recomiendan los esteroides como un componente fundamental del estándar de cuidados. Emflaza reduce la inflamación, que es fundamental para preservar la función muscular y retrasar la progresión de la enfermedad. Recibió la aprobación de la FDA el 9 de febrero de 2017 y tiene el potencial de beneficiar a muchos pacientes con DMD en EE.UU.

«Nuestra meta siempre ha sido asegurar que Emflaza sea estudiado, entendido y esté disponible para cualquier paciente de Duchenne que lo necesite y determinamos que esta transacción, es la mejor vía para asegurar que eso suceda», dijo Jeff Aronin, Presidente y CEO de Marathon Pharmaceuticals , LLC. «Ahora que hemos logrado la aprobación de la FDA de Emflaza, la atención se centra en garantizar que los pacientes tengan acceso a esta importante terapia». PTC está muy vinculado a la comunidad de Duchenne y está en una posición ideal para lograr este objetivo compartido.»

«Basándonos en nuestra larga experiencia con DMD y manteniendo una sólida asociación con la comunidad, creemos que PTC está en una posición única para lanzar Emflaza en Estados Unidos», agregó Mark Rothera, Director Comercial de PTC. «Estamos finalizando nuestros planes de comercialización y compartiremos más información una vez cerrada la transacción».

Fuente: PTC Therapeutics