South Plainfield, NJ – 09 de septiembre 2014, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ PTCT) anunció hoy que ha completado la inscripción (ACT DMD) de la Fase 3 de la prueba confirmatoria de Translarna ™ (ataluren) para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (nmDMD) con mutación sin sentido. Los primeros datos del ensayo se esperan para el segundo semestre de 2015 y apoyará nuevas aprobaciones a nivel mundial, después de la aprobación Europea que se recibió a principios de este año.
ACT DMD es un ensayo clínico de 48 semanas diseñado para confirmar el efecto de Translarna en la deambulación en pacientes con nmDMD. El criterio de valoración principal es el cambio en distancia medida por la prueba de caminata de seis minutos. El ensayo ha alcanzado su inscripción a través de 54 centros de todo el mundo. Todos los pacientes en el ensayo son elegibles para participar en un estudio de extensión de etiqueta abierta, que ya ha comenzado a reclutar pacientes que han completado las primeras 48 semanas de tratamiento.
«La inscripción de este ensayo representa un logro importante en nuestros esfuerzos para desarrollar tratamientos modificadores de la enfermedad que permitan avanzar en el estándar de cuidado en la DMD y mejorar la calidad de vida de los pacientes», afirmó el Dr. Haluk Topaloglu, Departamento de Neurología, Hospital de Niños Hacettepe en Ankara, Turquía. «El enorme compromiso por parte de los pacientes y sus familias, grupos de apoyo, investigadores del estudio y PTC Therapeutics debe ser elogiado.» «La formalización de la matrícula supone un hito importante en el estudio ACT DMD», declaró Stuart Peltz, Ph.D. , consejero delegado de PTC Therapeutics. «Hemos utilizado los resultados previos que demuestran la actividad clínica de Translarna, así como los datos de la historia natural y otros estudios para optimizar el diseño de los ensayos ACT DMD. Este estudio es uno de los mayores ensayos DMD jamás realizados, y creemos que está bien alimentado para un resultado exitoso. Estamos muy contentos de llegar a este importante hito, ya que nos acerca un paso más a la ampliación de la disponibilidad de Translarna a todos los pacientes que pueden beneficiarse «.
(Fuente: PTC Therapeutics)
