Queridos amigos,

Tal como se anunció esta mañana, PTC está muy complacido de haber recibido la aceptación para la revisión de nuestra solicitud de aprobación condicional por la UE. Este es un momento histórico para la comunidad de la distrofia muscular de Duchenne y para PTC, ya que esta es la primera presentación de una solicitud de autorización de comercialización de una nueva entidad química para DMD.

Nos gustaría dar las gracias a todos los pacientes y las familias que han participado en nuestros ensayos y han ayudado a guiar nuestros esfuerzos durante la última década. Los resultados de estos estudios clínicos no sólo sirvieron como la base de la MAA, también proporcionaron a PTC y a la comunidad DMD, información valiosa sobre la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne y el impacto potencial que puede tener Ataluren en la progresión de la enfermedad.

En términos de nuestra estrategia corporativa y los próximos pasos, PTC está avanzando no sólo con la aceptación por la MAA UE, sino también con incrementar la claridad reguladora en los EE.UU. En base a las conversaciones con la FDA y la EMA, tenemos la intención de inscribir a los primeros pacientes en nuestro ensayo en Fase 3 confirmatoria ya en el primer trimestre de 2013. Hemos desarrollado el diseño de este estudio en colaboración con nuestros investigadores y organizaciones de pacientes con DMD y con el aporte de EMA y la FDA, por lo cual estamos muy agradecidos. Los resultados de este estudio confirmatorio de fase 3 se espera que sirva como base para la plena aprobación en los EE.UU. y la UE.

Esperamos contar con información adicional para los pacientes y sus familias en nuestro sitio web, www.ptcbio.com y www.clinicaltrials.gov en enero. Parent Project Muscular Dystrophy ,está planeando un seminario a través de la web al mediodía del 17 de enero para que podamos proporcionar información adicional sobre el ensayo. PPMD tendrá detalles sobre el seminario, así como la forma de presentar las preguntas por adelantado en su sitio web, www.parentprojectmd.org, en una semana.

Como usted sabe, el camino hacia la aprobación de un tratamiento en una patología que nunca ha tenido una aprobación de medicamentos no es fácil ni sencillo, pero nuestra visión corporativa y el sentido de urgencia ,nunca han vacilado? incluso cuando se enfrentan a retos. En cambio, nuestra energía y entusiasmo para avanzar Ataluren lo más rápidamente posible sigue creciendo, y es reforzado por nuestra sólida base de datos preclínicos y clínicos. Contamos con el apoyo de nuestros colaboradores e inversores y se inspiran en el valor de estos chicos increíbles y jóvenes, la dedicación de sus familias y el compromiso de los clínicos, investigadores, terapeutas físicos, coordinadores de sitio, defensores de los pacientes y todos los miembros de la comunidad DMD.

Quiero tomar un momento para agradecer al equipo de PTC, que ha sido implacable en ataluren avanzando desde la idea inicial a través de todos los múltiples pasos que conducen a este hito. Cada miembro del equipo ha trabajado sin descanso y comparte un profundo compromiso con nuestro objetivo de transformar la vida de los pacientes.

Una vez más, te damos gracias por todos sus esfuerzos y apoyo!

Saludos cordiales,

Stu

 

(Fuente: http://www.ptcbio.com/ y http://ptct.client.shareholder.com/ReleaseDetail.cfm?ReleaseID=725244)