Comunicado oficial sobre el Ensayo clínico de TAMDMD (Tamoxifeno):
Estimados co-financiadores y amigos:
Ahora que se ha completado la fase de ensayo controlado aleatorio del ensayo clínico TAMDMD (tamoxifeno) para los pacientes del grupo A (ambulatorios), los datos no se han cegado y se han analizado estadísticamente.
Los datos iniciales indican que los pacientes asignados al azar a los grupos de tamoxifeno y placebo mostraron una progresión leve de la enfermedad durante 48 semanas frente a todos los criterios de valoración clínicos y de resonancia magnética analizados en comparación con el valor inicial.
Si bien el grado de progresión de la enfermedad fue menor en el grupo de tamoxifeno que en el grupo de placebo en comparación con todos los criterios de valoración, no se encontró que las diferencias fueran estadísticamente significativas, lo que significa que no podemos afirmar definitivamente que el tamoxifeno fue más eficaz para retrasar la progresión de la enfermedad que el placebo. Esto significa que la prueba no ha podido cumplir con sus puntos finales primarios preespecificados.
Sin embargo, el análisis preliminar encontró que en el grupo de placebo, la progresión de la enfermedad fue más lenta de lo esperado para los niños con estas características, según datos anteriores (estudio DMD02 y registro D-RSC).
Actualmente, el equipo está realizando más análisis para acceder a conjuntos de datos adicionales que ayuden a comprender mejor estos resultados.
Hay resultados alentadores de este ensayo que ha demostrado que hasta la fecha, el tamoxifeno no ha tenido problemas de seguridad informados durante el ensayo controlado aleatorio o el ensayo de extensión abierto hasta el momento.
Todos los sitios del ensayo, investigadores y participantes ahora han sido informados de este análisis inicial. Mientras continuamos analizando los datos, todos los investigadores estuvieron de acuerdo en informar a los pacientes pero en continuar con el ensayo de extensión de etiqueta abierta.
Nos aseguraremos de que esté actualizado con cualquier información adicional y aceptaremos cualquier pregunta.
Saludos cordiales
Dirk Fischer
