Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Phrixus Pharmaceuticals, Inc. Informa Resultados positivos preclínicos de enfermedad respiratoria en la distrofia muscular de Duchenne después de la administración subcutánea de Carmeseal (TM) a dosis muy bajas

Resultados de ampliar la utilidad de Carmeseal ™ por enfermedades cardiacas a las enfermedades respiratorias, la principal causa de mortalidad en niños con DMD.

ANN ARBOR, MI – (Marketwire) – 07/19/12 – Phrixus Pharmaceuticals, Inc., una compañía farmacéutica especializada centrada en terapias innovadoras para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la insuficiencia cardiaca, ha anunciado hoy que ha completado los estudios preclínicos en ratones mdx que demuestran un efecto beneficioso de Carmeseal en el diafragma, el músculo esquelético que soporta la respiración, después de la dosificación subcutánea tan bajo como 3 mg / kg por día.

Phrixus evaluó el efecto de Carmeseal en ratones mdx, el modelo animal más utilizado de la DMD, en una serie de regímenes de dosis que van desde diaria a la dosificación semanal, y en dosis que van desde 3 a 300 mg / kg por día, todos los administra por vía subcutánea. Los ratones tenían entre siete meses y luego tratados durante cinco meses para permitir el pleno desarrollo del fenotipo. El efecto de Carmeseal fue evaluado por plethsymography cuerpo entero (WBP), un método establecido para entender el impacto de las drogas sobre la función respiratoria. Estos estudios indican que Carmeseal tiene un efecto máximo sobre el volumen corriente, una medida importante del rendimiento de las vías respiratorias, en dosis tan bajas como 3 mg / kg administrado una vez al día. Esta dosis se traduciría en una dosis diaria para cada paciente de 105 mg sobre la base de un paciente de 35 kg en comparación con la dosificación pediátrica bolo intravenoso de hasta 120 gramos por paciente en los ensayos previos para la enfermedad de células falciformes, una diferencia de tres órdenes de magnitud.

“Estos resultados demuestran la utilidad de Carmeseal en la enfermedad respiratoria, la principal causa de muerte en los niños con DMD, y abrir una nueva ruta, conveniente para la administración de Carmeseal, similar a la administración subcutánea de la insulina, una ruta que se ha considerado aceptable para su millones de personas en la diabetes “, dijo Thomas A. Collet, presidente y CEO. “Los resultados confirman los hallazgos previos en modelos animales de insuficiencia cardíaca, en el que hemos demostrado una eficacia significativa en dosis de hasta dos órdenes de magnitud inferiores a los publicados anteriormente,” agrega el Dr. Bruce Markham, vicepresidente de investigación y director científico.

Este trabajo fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) en el marco de su programa de SBIR y será presentado para su publicación en una revista revisada por pares.

La DMD es la más devastadora de las distrofias musculares . Ningún fármaco ha sido aprobado para su tratamiento. Es una enfermedad genética que afecta a aproximadamente uno de cada 3500 niños. Aproximadamente 20.000 niños y jóvenes viven con esta enfermedad en los Estados Unidos. Las características de DMD son debilidad muscular, dificultad respiratoria, y la miocardiopatía. Se trata de una enfermedad degenerativa que lleva a la muerte prematura.

Sobre Carmeseal, genéricamente conocido como poloxámero 188 (P-188), se ha demostrado que mejora la eficiencia de corazones dañados para bombear la sangre y para mejorar el rendimiento de los diafragmas dañados. Cuando Carmeseal, que actúa como una banda de ayuda molecular, se infunde en el torrente sanguíneo, se encuentra y se une a las lágrimas microscópicas en el músculo. Esto evita la fuga patológica de calcio en las células, lo que provoca la sobrecarga de calcio y mantiene el músculo de la realización según se requiera. Carmeseal, que ha demostrado ser eficaz en cuatro modelos animales de la DMD y la insuficiencia cardiaca, se espera que tenga su efecto en los pacientes con DMD, cualquiera que sea el defecto genético que causa la enfermedad.

Acerca de Phrixus Pharmaceuticals, Inc. Phrixus Pharmaceuticals está desarrollando Carmeseal para la DMD y la insuficiencia cardiaca aguda descompensada. Para obtener más información acerca de productos farmacéuticos Phrixus, por favor visite www.phrixuspharmaceuticals.com .

Phrixus Pharmaceuticals, Inc. a Futuro Este comunicado puede contener, además de información histórica, ciertas declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres. Tales declaraciones reflejan puntos de vista actuales de la gerencia y están basadas en ciertas suposiciones. Los resultados reales podrían diferir materialmente de aquellos anticipados como resultado de una serie de factores. La compañía está desarrollando varios productos para la comercialización futura potencial. No puede haber ninguna garantía de que tales esfuerzos de desarrollo tenga éxito, que dichos productos se requiere recibir la aprobación reguladora o que, incluso si la aprobación regulatoria como fueron recibidos, dichos productos en última instancia, lograr el éxito comercial.

Contacto: Thomas A. Collet Presidente y CEO de Phrixus Pharmaceuticals, Inc. 1 (734) 926-0966 ext. 12

(Fuente: Phrixus Pharmaceuticals, Inc.)

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