Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

ReveraGen y Santhera reciben subvención de la FDA para un ensayo clínico con vamorolone en la distrofia muscular de Becker

ReveraGen Biopharma y Santhera Pharmaceuticals, han anunciado que ReveraGen ha recibido una subvención de 1,2 millones de dólares de la FDA en el marco de sus “Becas para ensayos clínicos de medicamentos huérfanos que abordan necesidades insatisfechas de Enfermedades Raras (R01)”. La subvención se suma a las del Instituto Nacional de Salud, NIAMS y la de la Fundación para Erradicar Duchenne, para iniciar un ensayo clínico de vamorolone en adultos y niños con distrofia muscular de Becker, enfermedad progresiva de desgaste muscular similar a la distrofia muscular de Duchenne, pero generalmente más suave.- Rockville, MD, EE. UU. Y Pratteln, Suiza, 27 de septiembre de 2021.

Vamorolone, ​​es un esteroide disociativo que ha demostrado eficacia y reducción de los problemas de seguridad típicamente asociados con los corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y ahora se probará en un ensayo clínico exploratorio de 24 semanas en la distrofia muscular de Becker (DMB). La DMB es causada por mutaciones del gen de la DMD, pero muestra la proteína distrofina de forma residual en el músculo.

El ensayo doble ciego probará la eficacia y la seguridad de la vamorolone en los resultados motores y los resultados de los biomarcadores establecidos, con participantes asignados al azar 2: 1 con vamorolone o placebo. El ensayo clínico prevé inscribir pacientes en centros de Padua (Italia) y Pittsburgh (EEUU).

Actualmente no hay medicamentos aprobados para la DMB en ningún país y existe una gran necesidad insatisfecha“, dijo Paula Clemens, MD, Profesora de Neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh y co-investigadora principal.

Los mecanismos de acción que proporcionan la eficacia de vamorolone, ​​como se demostró en el estudio fundamental VISION-DMD en la DMD, también se consideran muy relevantes para la DMB. Además, se ha planteado la hipótesis de que vamorolone, aumenta los niveles de distrofina en la DMB mediante la inhibición de microARN, por lo que puede complementar aún más el mecanismo de acción específicamente en la DMB.

En los últimos años se ha expandido enormemente el desarrollo de fármacos para la DMD, pero hay muy pocos esfuerzos de investigación clínica en marcha para la DMB“, dijo Elena Pegoraro, MD, PhD, Profesora de Neurología en la Universidad de Padua en Italia. “Los pacientes con DMB a menudo no toleran los corticosteroides debido a sus efectos secundarios. Por lo tanto, la disminución de efectos secundarios de vamorolone, observada en los ensayos de DMD, puede resultar importante para la comunidad de pacientes con DMB”, continuó.

La Fundación para Erradicar Duchenne, se siente orgullosa por brindar apoyo al programa de vamorolone para incluir a pacientes con DMB“, dijo Joel Wood, presidente de la Fundación para Erradicar la Duchenne.

Vamorolone fue descubierta por ReveraGen BioPharma, Inc., con sede en EEUU, y se está desarrollando en colaboración con Santhera, que posee los derechos mundiales del fármaco candidato para todas las indicaciones.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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