Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que ya se ha realizado la visita del último paciente del primer período del ensayo controlado con placebo VISION-DMD con vamorolone en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), realizado por su socio ReveraGen Biopharma Inc. En base a los datos positivos de los 6 meses de esta primera fase de ensayo, se podría realizar una presentación regulatoria a la FDA de EEUU en el primer trimestre de 2022 y ofrecer una alternativa al estándar actual de atención en DMD.- Pratteln, Suiza, 3 de marzo de 2021.

El ensayo VISION-DMD de fase 2b de 48 semanas, está diseñado como un ensayo fundamental para demostrar la eficacia y seguridad de vamorolone administrado por vía oral en dosis de 2,0 mg / kg / día y 6,0 mg / kg / día, frente a prednisona 0,75 mg / kg / día y placebo en niños ambulatorios de 4 a <7 años con DMD [1]. Las medidas de eficacia son la función motora y los resultados de fuerza en la prueba de tiempo en levantarse (TTSTAND), como criterio principal de valoración del ensayo. Los análisis adicionales, comparan la seguridad y la tolerabilidad entre los grupos de dosis de vamorolone, ​​placebo y prednisona. En el período de tratamiento controlado con placebo y activo, de 24 semanas ahora completado, los pacientes fueron aleatorizados para recibir vamorolon 2,0 mg / kg / día, vamorolone 6,0 mg / kg / día, prednisona 0,75 mg / kg / día o un placebo equivalente. Para el segundo período de tratamiento de otras 24 semanas de realización continua del ensayo, los pacientes que recibieron previamente prednisona o placebo, se han aleatorizado y se les cambiará a una de dos dosis de vamorolone (2,0 o 6,0 mg / kg / día). Este período de tratamiento en el que todos los pacientes reciben vamorolone, está evaluando la persistencia del efecto a largo plazo. Además de la eficacia, el ensayo tiene como objetivo confirmar la seguridad diferenciada y el perfil de tolerabilidad favorable de vamorolone, como potencial alternativa al estándar de atención actual. Aunque los glucocorticoides forman parte de las recomendaciones de atención actuales para la DMD, su perfil de efectos adversos limita su uso como terapia crónica.

«Estamos encantados de haber logrado junto a Santhera este importante hito y esperamos anunciar los resultados principales de seis meses de este ensayo fundamental«, dijo Eric Hoffman, PhD, Presidente y Director Ejecutivo de ReveraGen BioPharma. “El uso de glucocorticoides, a pesar de tener beneficios comprobados en el tratamiento de la DMD, está severamente limitado debido a los efectos secundarios y la mala tolerabilidad. Nuestra expectativa es que vamorolone aporte los beneficios, pero evite muchos de los problemas de tolerabilidad que limitan el uso de este estándar de atención. Nuestro agradecimiento a los participantes del ensayo, sus familias y los profesionales de la salud que, en medio de la pandemia de COVID-19, nos permiten avanzar en este ensayo fundamental según lo previsto«.

«Basándonos en datos previamente establecidos, creemos que vamorolone tiene el potencial de convertirse en una terapia fundamental para los pacientes con DMD, independientemente de la mutación genética subyacente y una alternativa prometedora a los corticosteroides existentes«, señaló Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera. «Nuestra organización está totalmente dedicada a llevar a los pacientes con DMD una nueva terapia con menos efectos secundarios que limiten el tratamiento, que la haga adecuada para la administración a largo plazo y que también mejore la calidad de vida«.

En los estudios actualmente completados, un total de 48 pacientes han recibido varias dosis de vamorolone, de los cuales, 41 pacientes han sido tratados y evaluados durante un período de 2,5 años. Los datos clínicos publicados de estos ensayos, mostraron una eficacia sostenida y una mejoría clínica con vamorolone en múltiples criterios de valoración. Además, vamorolone no mostró un retraso en el crecimiento, observado con deflazacort y prednisona, y también mostró menos eventos adversos informados por los médicos, como alteración del estado de ánimo, crecimiento excesivo del cabello y síndrome Cushingoide.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals