Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Asociación Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado un dictamen negativo para su solicitud de extensión Tipo II para Raxone® (idebenona) en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Santhera planea apelar la opinión y solicitará un nuevo examen por parte del CHMP.

Santhera dio su explicación oral al CHMP el miércoles de esta semana para apoyar aún más la clínica de los datos existentes en la indicación propuesta. El CHMP expresó incertidumbre en cuanto a si el ensayo DELOS de fase III, proporciona evidencia suficiente de eficacia, como para permitir una variación de Tipo II de la autorización de comercialización existente de Santhera para Raxone.

«Estamos sorprendidos y decepcionados por la opinión del CHMP. Los datos del ensayo DELOS de fase III, evidencia datos estadísticamente y clínicamente significativos, que relevan que Raxone retarda el descenso de la función respiratoria y reduce el riesgo de complicaciones broncopulmonares y hospitalización en pacientes con DMD que no utilizan glucocorticoides», dijo Thomas Meier, PhD, CEO de Santhera. «Estos pacientes en la etapa de disminución respiratoria, no tienen actualmente opciones de tratamiento, y es por lo que confiamos en que podrían beneficiarse del tratamiento con Raxone. Planeamos apelar esta opinión y buscar una re-examinación.»

La solicitud se presentó como una variante de tipo II de la autorización de comercialización existente para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), y se basa en datos del estudio de fase II de Santhera (DELPHI) y el exitoso estudio de fase III (DELOS), este último en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes.

Los resultados del estudio DELOS de fase III, se publicaron en varias revistas: Buyse et al., The Lancet 2015, 385: 1748 – 1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473 – 480, Buyse y col., Pediatric Pulmonology 2017, 52: 580 – 515 y Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4: 189 – 198.

La indicación prevista para Raxone es frenar la disminución de la función respiratoria en pacientes con DMD que actualmente no están tomando glucocorticoides. La indicación incluiría pacientes que fueron previamente tratados con glucocorticoides o en los que no se tolera el tratamiento con glucocorticoides o se considera desaconsejable.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals