Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Santhera y ReveraGen anuncian que el primer participante recibió una dosis en el estudio piloto de fase 2 financiado por la FDA con vamorolone en la distrofia muscular de Becker

Pratteln, Suiza, y Rockville, MD, EE. UU., 22 de agosto de 2022 : Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) y ReveraGen BioPharma, Inc anuncian que se administró la dosis al primer paciente en un estudio piloto de fase 2 para evaluar vamorolone en la distrofia muscular de Becker (BMD), financiado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

Este estudio piloto de Fase 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica exploratoria sobre los resultados de la función motora de vamorolone en comparación con el placebo durante un período de tratamiento de 24 semanas en 39 hombres (≥18 años). y <65 años) con DMB (ClinicalTrials.gov id: NCT05166109). Los participantes serán asignados al azar 2:1 a vamorolone 500 mg (250 mg para peso corporal <50 kg) al día o placebo. El ensayo clínico planea inscribirse en sitios en Pittsburgh (EE. UU.) y Padova (Italia).

El estudio está financiado por una subvención de USD 1,2 millones de la FDA en el marco de su programa de subvenciones “Estudios clínicos de productos huérfanos que abordan las necesidades insatisfechas de enfermedades raras (R01)”. La subvención se suma a las subvenciones existentes de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) – Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel ( NIAMS ) y la Fundación para Erradicar Duchenne para llevar a cabo un ensayo clínico de vamorolone en adultos con DMB . 

“Actualmente no hay medicamentos aprobados para la DMB en ningún país, y no hay medicamentos en desarrollo clínico para esta indicación en los EE.UU. o Europa”, dijo Eric Hoffman, PhD, presidente y director ejecutivo de ReveraGen BioPharma . “Vamorolone ha demostrado eficacia en el estudio fundamental VISION-DMD en la distrofia muscular de Duchenne ( DMD ), una enfermedad más grave pero relacionada, y según estos hallazgos y sus mecanismos de acción, este compuesto en desarrollo puede mostrar un beneficio en la DMB”.

“El tratamiento de la DMB carece de recomendaciones estándar de atención, aunque existe una gran necesidad médica no satisfecha, y aproximadamente una quinta parte de los pacientes con DMB usan alguna dosificación crónica de esteroides que a menudo no se tolera bien”, dijo Shabir Hasham, MD, director médico y Jefe de Asuntos Médicos Globales de Santhera . “Vamorolone podría abordar algunos problemas de seguridad importantes que pueden conducir a una mala tolerabilidad o a la interrupción temprana del tratamiento y, por lo tanto, puede representar potencialmente un enfoque terapéutico novedoso para el tratamiento de la DMB como terapia crónica”.

“Se ha demostrado que vamorolone suprime los microARN dirigidos a la distrofina y por lo tanto, tiene el potencial de aumentar los niveles de distrofina en el músculo DMB”, dijo Paula Clemens, MD, Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh y presidenta del estudio del ensayo clínico.

La DMB, la segunda enfermedad de desgaste muscular progresiva más común, es similar a la DMD, pero generalmente más leve. Es causada por las mismas mutaciones del gen de la distrofina que la DMD, pero muestra una proteína distrofina residual en el músculo y un inicio y progresión variables de la debilidad muscular. La justificación adicional que respalda los beneficios potenciales de vamorolone en la DMB se basa en estudios en modelos de ratones, donde vamorolone aumentó los niveles de distrofina a través de la supresión de las vías de microARN asociadas a la inflamación. Sobre esta base, se prevé que vamorolone aumente los niveles de distrofina en el músculo del paciente con DMB.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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