Desde Duchenne Parent Project España os queremos compartir que la FDA otorga la aprobación tradicional a ELEVIDYS para pacientes ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne y otorga la aprobación acelerada a ELEVIDYS para pacientes no ambulatorios de Duchenne.
ELEVIDYS está aprobado para personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen DMD que tienen al menos 4 años de edad y no tienen anticuerpos contra AAVrh74. La aprobación continua para los pacientes de Duchenne no ambulatorios puede estar condicionada a la verificación del beneficio clínico en un ensayo de confirmación. ELEVIDYS está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD.
«Representando muchos años de investigación, desarrollo, inversión y energía creativa, la expansión de la etiqueta ELEVIDYS para tratar a los pacientes de Duchenne de 4 años o más, independientemente del estado ambulatorio, es un momento decisivo para la comunidad de Duchenne. Hoy también es una oportunidad de una victoria para la promesa de la terapia génica y una victoria para la ciencia», dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta. «En este momento crucial, quiero dar un cálido agradecimiento a los Dres. Jerry Mendell y Louise Rodino-Klapac por su obstinada búsqueda de 20 años de una terapia génica para tratar esta enfermedad despiadada y que roba vidas, a la FDA por seguir la evidencia científica para acelerar la entrega de una terapia para una enfermedad rara que pone en peligro la vida a los pacientes que esperan, y a los muchos investigadores clínicos y valientes familias de Duchenne que han participado en los múltiples estudios que llevaron a este importante día».
«La expansión de la etiqueta ELEVIDYS representa la culminación de mis 50 años de búsqueda de un tratamiento para los pacientes de Duchenne y, junto con mi colega el Dr. Louise Rodino-Klapac, un esfuerzo de casi 20 años para optimizar y desarrollar una terapia génica que podría administrarse de manera segura y efectiva al músculo», dijo Jerry Mendell, M.D., co-inventor de ELEVIDYS y asesor principal, Asuntos Médicos, Sarepta. «La aprobación inicial de ELEVIDYS fue un hito significativo, y la indicación ampliada significa que los médicos ahora tienen una opción de tratamiento para la gran mayoría de los niños y jóvenes que viven con Duchenne. Esta expansión habla del éxito de la ciencia, la evidencia y las mejoras en la trayectoria de la enfermedad que hemos visto hasta la fecha a través de los estudios».
De acuerdo con la vía de aprobación acelerada, Sarepta se ha comprometido a llevar a cabo y presentar los resultados de un ensayo aleatorizado y controlado para verificar y confirmar el beneficio clínico de ELEVIDYS en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que no son ambulatorios. ENVISION (Estudio SRP-9001-303), un estudio de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de ELEVIDYS en individuos no ambulatorios y de edad ambulatoria con Duchenne, está en marcha y tiene la intención de servir como este requisito posterior a la comercialización.
Como parte de un acuerdo de colaboración firmado en 2019, Sarepta está trabajando con Roche para transformar el futuro de la comunidad de Duchenne, permitiendo a aquellos que viven con la enfermedad mantener y proteger su función muscular. Sarepta es responsable de la aprobación regulatoria y la comercialización de ELEVIDYS en los EE.UU., así como de la fabricación. Roche es responsable de las aprobaciones reglamentarias y de llevar ELEVIDYS a los pacientes en el resto del mundo.
Noticia original: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys
