Sarepta Therapeutics compartió datos alentadores del estudio ENDEAVOR (9001-103), donde niños de 2 años tratados con ELEVIDYS mostraron una expresión media del 93,87 % de microdistrofina, medida por Western blot, y un buen perfil de seguridad. Los efectos adversos más comunes fueron náuseas y vómitos; dos pacientes presentaron enzimas hepáticas elevadas, controladas con esteroides.

«La fuerza de los resultados de los biomarcadores que estamos viendo en pacientes más jóvenes es extremadamente alentadora y tenemos una reunión con EE.UU. La FDA discutirá el próximo mes la expansión de la etiqueta ELEVIDYS para incluir a los pacientes más jóvenes», dijo Louise Rodino-Klapac, Ph.D., directora científica y jefa de investigación y desarrollo de Sarepta Therapeutics. «Además de los resultados de expresión positivos, el perfil de seguridad en estos pacientes es consistente con lo que hemos visto en estudios previos y en pacientes a los que se les ha prescrito tratamiento».

La compañía planea discutir con la FDA la expansión de la indicación de ELEVIDYS para incluir a pacientes más jóvenes. Hasta ahora, más de 25 niños menores de 4 años han recibido el tratamiento en estudios clínicos.

Noticia original: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-shares-new-protein-expression-and-safety