Queridas familias, desde Duchenne Parent Project España, queremos trasladaros una información importante que nos han comunicado, sobre el tratamiento delandistrogene moxeparvovec (terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne).

Lamentablemente, se han producido dos fallecimientos por insuficiencia hepática aguda en personas no ambulantes tras recibir este tratamiento. 

A raíz de estos casos, y tras revisar los datos, la compañía ha decidido recomendar la suspensión del tratamiento (en EUA) en personas no ambulantes, independientemente de su edad. Esta medida no afecta a los niños ambulantes, en quienes el perfil beneficio-riesgo del tratamiento sigue siendo positivo.

Los  ensayos clínicos fueron pausados temporalmente en Europa, como medida de precaución.

Aquí encontraréis la carta enviada a la comunidad Duchenne: