Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia avances en el programa MyoAAV y un acuerdo de licencia exclusivo con The Broad Institute for MyoAAV Next-generation Capsids for Rare Genetic Diseases

Tras la corroboración interna de los resultados publicados en la plataforma MyoAAV, Sarepta obtiene la licencia exclusiva para la distrofia muscular de Duchenne, además de cuatro indicaciones neuromusculares y cardíacas adicionales.
 
  –La plataforma MyoAAV es un avance potencial en la administración de medicina genética, con investigaciones preliminares que muestran una expresión génica significativamente mayor en dosis más bajas en comparación con las cápsides de serotipos naturales.

CAMBRIDGE, Mass., 08 de agosto de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que tras el progreso en su acuerdo de investigación patrocinado sobre MyoAAV programa, ha firmado un acuerdo de licencia con el Instituto Broad del MIT y Harvard (Broad Institute) para MyoAAV en la distrofia muscular de Duchenne y algunas otras indicaciones neuromusculares y cardíacas. El anuncio sigue a la confirmación por parte de los equipos internos de investigación y fabricación de Sarepta de una investigación publicada anteriormente por el Broad Institute, que se llevó a cabo bajo un acuerdo de investigación que comenzó en 2020.

MyoAAV es un nuevo grupo de virus adenoasociados (AAV) que utilizan una cubierta de proteína exterior modificada de AAV, conocida como cápside, para administrar terapias genéticas con mayor eficacia y en dosis más bajas. Los datos publicados en la revista Cell en 2021 encontraron que, en modelos de ratones con distrofia muscular de Duchenne y miopatía miotubular ligada al cromosoma X, MyoAAV demostró una administración más eficiente de la terapia génica y las cargas útiles de edición de genes, lo que resultó en una restauración completa de la función muscular y una mejor supervivencia. En datos preclínicos de primates no humanos, en comparación con los serotipos naturales de AAV, MyoAAV:

  • Proporcionó una expresión génica de 25 a 50 veces mayor en múltiples músculos esqueléticos y una expresión de genes 10 a 15 veces mayor en el músculo cardíaco.
  • Demostró una entrega reducida al hígado en un 50 por ciento y mostró una menor acumulación en el hígado.
  • Se puede usar en dosis logarítmicamente más bajas que los vectores AAV tradicionales, debido a su mayor eficiencia.

“La investigación publicada por Broad Institute, y hasta ahora corroborada por la propia investigación interna de Sarepta, refuerza el potencial de MyoAAV como un enfoque innovador de próxima generación en la administración de medicina genética”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta. “La eficiencia significativamente mejorada de MyoAAV puede desbloquear la capacidad de administrar medicina genética de manera efectiva en dosis logarítmicamente más bajas en comparación con los AAV actuales, lo que podría reducir sustancialmente la carga viral y el costo de los bienes en el futuro. Como uno de los líderes en el uso de medicina genética mediada por AAV para tratar enfermedades raras, tenemos la intención de impulsar la ciencia, y nuestra licencia para MyoAAV es un ejemplo por excelencia de ese esfuerzo”.

“En Sarepta, estamos comprometidos con el futuro de la terapia génica y la edición de genes, y estamos entusiasmados con la promesa y el potencial de MyoAAV como un enfoque revolucionario en la búsqueda de tratamientos novedosos para enfermedades genéticas raras”, dijo Louise Rodino-Klapac, vicepresidenta ejecutiva, presidente, director de investigación y desarrollo y director científico de Sarepta. “La plataforma MyoAAV es notable por su amplia aplicabilidad en múltiples estados de enfermedad y hará avanzar aún más la ciencia de la medicina genética, lo que permitirá un rápido avance de los tratamientos en la clínica para una variedad de afecciones, incluidas indicaciones cardíacas y neuromusculares raras más grandes”.

Según los términos del acuerdo, Sarepta recibirá subvenciones de licencia comercial en todo el mundo para cinco indicaciones neuromusculares y cardíacas, incluida la distrofia muscular de Duchenne, además de opciones exclusivas en objetivos adicionales. Además de un pago por adelantado, Broad Institute tiene derecho a futuras regalías y pagos por hitos, cuyos detalles no fueron revelados.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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