Sarepta Therapeutics ha revelado datos adicionales de ensayo en fase IIb de Eteplirsen. Los resultados después de más de 2 años de tratamiento continúan mostrando estabilización en el test de la marcha de 6 minutos. En la fase inicial de 48 semanas el estudio cumplió sus objetivos de generar distrofina (medido por biopsia muscular) y está en la extensión del mismo en que los pacientes siguen recibiendo tratamiento y reciben seguimiento de eficacia y efectos adversos.
A las 120 semanas los pacientes en dosis de 30 y 50 mg/kg que pudieron realizar el test de los 6 minutos tuvieron una disminución de sólo 13,9mts (<5% respecto al dato inicial). Además los pacientes que empezaron el tratamiento desde el principio (6) superaron en 64,9mts la distancia caminada por los 4 pacientes que empezaron con placebo y luego empezaron a recibir el tratamiento a partir de la semana 25. Tras mostrar un deterioro inicial significativo, los pacientes de placebo/tratamiento retrasado también mostraron una estabilización durante el año y medio que han recibido el tratamiento con una disminución de sólo 9,5mts en la distancia recorrida en el test de los 6 minutos.
Además el presidente y director ejecutivo de la compañía ha dicho que tras 2 años de estudio la tolerabilidad ha sido buena y no ha habido efectos adversos significativos, lo cual es muy importante dado que el tratamiento potencial tendría que ser de por vida.[space height=»HEIGHT»]
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(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1891149)