Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia que Eteplirsen demuestra estabilidad continuada en el test de la marcha de 6 minutos tras 120 semanas en el estudio de fase 2b de la distrofia muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics ha revelado datos adicionales de ensayo en fase IIb de Eteplirsen. Los resultados después de más de 2 años de tratamiento continúan mostrando estabilización en el test de la marcha de 6 minutos. En la fase inicial de 48 semanas el estudio cumplió sus objetivos de generar distrofina (medido por biopsia muscular) y está en la extensión del mismo en que los pacientes siguen recibiendo tratamiento y reciben seguimiento de eficacia y efectos adversos.

A las 120 semanas los pacientes en dosis de 30 y 50 mg/kg que pudieron realizar el test de los 6 minutos tuvieron una disminución de sólo 13,9mts (<5% respecto al dato inicial). Además los pacientes que empezaron el tratamiento desde el principio (6) superaron en 64,9mts la distancia caminada por los 4 pacientes que empezaron con placebo y luego empezaron a recibir el tratamiento a partir de la semana 25. Tras mostrar un deterioro inicial significativo, los pacientes de placebo/tratamiento retrasado también mostraron una estabilización durante el año y medio que han recibido el tratamiento con una disminución de sólo 9,5mts en la distancia recorrida en el test de los 6 minutos.

Además el presidente y director ejecutivo de la compañía ha dicho que tras 2 años de estudio la tolerabilidad ha sido buena y no ha habido efectos adversos significativos, lo cual es muy importante dado que el tratamiento potencial tendría que ser de por vida.[space height=»HEIGHT»]

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(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1891149)

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