Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia su asociación con Roche en territorios fuera de los Estados Unidos, para su terapia génica de microdistrofina en investigación para la Distrofia Muscular de Duchenne, SRP-9001

– Roche obtiene el derecho exclusivo para lanzar y comercializar SRP-9001 fuera de los Estados Unidos.

– Al cierre, Sarepta recibirá un pago inicial de 1,15 mil millones de dólares, que comprende 750 millones de dólares en efectivo y 400 millones de dólares en acciones de Sarepta, a un precio de 158,59$ por acción ordinaria

– Además, Sarepta es elegible para recibir hasta 1,7 mil millones de dólares en hitos regulatorios y de ventas, más regalías por ventas netas .

– Sarepta continuará siendo responsable del desarrollo clínico y la fabricación de SRP-9001, con los costos globales de desarrollo clínico compartidos por igual con Roche.

– Sarepta realizará una conferencia telefónica el lunes 23 de diciembre a las 08:30 a.m. ET

CAMBRIDGE, Massachusetts, 23 de diciembre de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), líder en medicina génica de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que Sarepta y Roche han firmado un acuerdo de licencia que proporciona a Roche derechos comerciales exclusivos para SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-distrofina), la terapia genética en investigación de Sarepta para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), fuera de los Estados Unidos.

Según el acuerdo, Sarepta recibirá 1,15 mil millones de dólares en un pago inicial y una inversión de capital en acciones comunes; hasta 1,7 mil millones de dólares en hitos regulatorios y de ventas; y regalías sobre las ventas netas. Además, Roche y Sarepta compartirán equitativamente los gastos de desarrollo global. Sarepta retiene para sí todos los derechos de SRP-9001 en los Estados Unidos.

La colaboración une al principal candidato de terapia génica de Sarepta para DMD con el alcance global, la presencia comercial y la experiencia reguladora de Roche, para acelerar el acceso al SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos.

La DMD es un trastorno neuromuscular degenerativo raro, ligado al cromosoma X, que causa pérdida muscular progresiva severa y muerte prematura. SRP-9001, actualmente en desarrollo clínico para DMD, está diseñado para administrar el gen que codifica la microdistrofina directamente al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína microdistrofina.

“Como organización impulsada por objetivos claros, estamos motivados en esta asociación con Roche cuyo objetivo es llevar SRP9001 a pacientes fuera de los Estados Unidos. Esta colaboración no solo acelerará la velocidad con la que SRP-9001 podría beneficiar a los pacientes con DMD fuera de los Estados Unidos, sino que también ampliará, en gran medida, el alcance de los territorios a los que podríamos lanzar SRP-9001 y mejorar y salvar vidas”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta. “Además de la validación que viene de unir fuerzas con Roche, este acuerdo de licencia -uno de los más importantes de los Estados Unidos en cuanto a transacciones de licencias en biofarmacia- proporcionará a Sarepta los recursos y el enfoque necesario para acelerar el motor de nuestra terapia génica y, si tiene éxito, poder llevar SRP-9001 a los pacientes lo más rápido posible, transformando la vida de innumerables pacientes con DMD en todo el mundo”.

James Sabry, Director de Roche Pharma Partnering, dijo: “Estamos entusiasmados de celebrar este acuerdo de licencia con Sarepta. Trabajando juntos para suministrar SRP-9001 a los pacientes, esperamos transformar fundamentalmente la vida de estos pacientes y las familias que viven con este desorden devastador, para el que actualmente solo hay opciones de tratamiento limitadas”.

Como parte del acuerdo, Sarepta continuará siendo responsable del plan de desarrollo global y fabricación de SRP-9001. A través de su plataforma líder de fabricación híbrida, Sarepta seguirá siendo responsable de la fabricación de suministros clínicos y comerciales. Sarepta también ha otorgado a Roche una opción para adquirir derechos, fuera de los EE. UU., de ciertos futuros programas específicos de DMD, a cambio de consideraciones individuales de hitos y regalías, y costos compartidos.
El cierre de la transacción está sujeto a la expiración o finalización del período de espera bajo la Ley de Mejoras Antimonopolio Hart-Scott-Rodino de 1976 y otras condiciones habituales. Las partes anticipan que el acuerdo se cerrará en el primer trimestre de 2020.

Goldman Sachs & Co. LLC está actuando como el principal asesor financiero de Sarepta. Morgan Stanley & Co. LLC también actúa como asesor financiero y Ropes & Gray LLP actúa como asesor legal de Sarepta.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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