Lamentamos profundamente informar que un joven con distrofia muscular de Duchenne ha fallecido tras recibir tratamiento con ELEVIDYS, sufriendo una insuficiencia hepática aguda. Aunque la lesión hepática aguda es un efecto secundario conocido de ELEVIDYS y otras terapias génicas mediadas por AAV, y está destacado en la información de prescripción, la insuficiencia hepática aguda que conduce a la muerte representa una gravedad no reportada previamente para ELEVIDYS, que hasta la fecha ha sido utilizado para tratar a más de 800 pacientes en ensayos clínicos o como terapia prescrita. Además, las pruebas revelaron que este paciente tenía una infección reciente por citomegalovirus (CMV), identificada por el médico tratante como un posible factor contribuyente. El CMV puede infectar y dañar el hígado, una condición conocida como hepatitis por CMV.

La seguridad y el bienestar de los pacientes son la máxima prioridad de Sarepta. Continuamos recopilando y analizando la información de este evento. El incidente ha sido reportado a las autoridades sanitarias pertinentes y Sarepta tiene la intención de actualizar la información de prescripción para reflejar adecuadamente este evento. También hemos informado del suceso a los investigadores de los estudios clínicos de ELEVIDYS y a los médicos que lo prescriben.

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia génica de dosis única basada en el virus adenoasociado (AAV) para infusión intravenosa, diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne: mutaciones o cambios en el gen DMD que resultan en la falta de la proteína distrofina, mediante la entrega de un transgén que codifica la producción dirigida de micro-distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético. ELEVIDYS está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en individuos de al menos 4 años de edad, tanto para pacientes ambulatorios como no ambulatorios con una mutación confirmada en el gen DMD. La indicación de DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la expresión de micro-distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético. La continuación de la aprobación para esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

ELEVIDYS está contraindicado en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD.

Reacciones relacionadas con la infusión:
– Se han producido reacciones relacionadas con la infusión, incluidas reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia, durante o hasta varias horas después de la administración de ELEVIDYS. Monitoree de cerca a los pacientes durante la administración y durante al menos 3 horas después del final de la infusión. Si ocurren síntomas de reacciones relacionadas con la infusión, reduzca la velocidad o detenga la infusión y administre el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas se resuelvan, la infusión puede reiniciarse a una velocidad más baja. ELEVIDYS debe administrarse en un entorno donde el tratamiento para reacciones relacionadas con la infusión esté disponible de inmediato. Interrumpa la infusión en caso de anafilaxia.

Lesión hepática grave aguda:
– Se ha observado lesión hepática grave aguda con ELEVIDYS, y su administración puede resultar en elevaciones de las enzimas hepáticas (como GGT, GLDH, ALT, AST) o bilirrubina total, típicamente vistas dentro de las 8 semanas. Los pacientes con insuficiencia hepática preexistente, condición hepática crónica o enfermedad hepática aguda (por ejemplo, infección viral hepática aguda) pueden tener un mayor riesgo de lesión hepática grave aguda. Posponga la administración de ELEVIDYS en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o se controle. Antes de la administración de ELEVIDYS, realice una prueba de enzimas hepáticas y monitoree la función hepática (examen clínico, GGT y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses posteriores a la infusión de ELEVIDYS. Continúe el monitoreo si está clínicamente indicado, hasta que los resultados no sean notables (examen clínico normal, niveles de GGT y bilirrubina total vuelvan a niveles cercanos a los niveles basales). Se recomienda el tratamiento con corticosteroides sistémicos para los pacientes antes y después de la infusión de ELEVIDYS. Ajuste el régimen de corticosteroides cuando esté indicado. Si se sospecha una lesión hepática grave aguda, se recomienda consultar a un especialista.

Miositis mediada por el sistema inmunológico:
– En ensayos clínicos, se ha observado miositis mediada por el sistema inmunológico aproximadamente 1 mes después de la infusión de ELEVIDYS en pacientes con mutaciones de deleción que involucran el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD. Se observaron síntomas de debilidad muscular grave, incluyendo disfagia, disnea e hipofonía. Hay datos limitados disponibles para el tratamiento con ELEVIDYS en pacientes con mutaciones en el gen DMD entre los exones 1 a 17 y los exones 59 a 71. Los pacientes con deleciones en estas regiones pueden estar en riesgo de una reacción de miositis mediada por el sistema inmunológico grave. Aconseje a los pacientes que se pongan en contacto con un médico inmediatamente si experimentan algún aumento inexplicable del dolor muscular, la sensibilidad o la debilidad, incluida la disfagia, disnea o hipofonía, ya que estos pueden ser síntomas de miositis. Considere un tratamiento inmunomodulador adicional (inmunosupresores [por ejemplo, inhibidor de la calcineurina] además de corticosteroides) basado en la presentación clínica 

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