Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics revela resultados prometedores de ELEVIDYS en distrofia muscular de Duchenne (DMD) tras dos años de tratamiento

Sarepta Therapeutics, ha anunciado resultados positivos de la Parte 2 de EMBARK (Estudio SRP-9001-301), un estudio clínico de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de ELEVIDYS (delandistrogeno moxeparvovec-rokl), la única terapia génica aprobada en pacientes con DMD.

Estos datos son alentadores ya que muestran, en el segundo año del ensayo EMBARK, beneficios sustanciales y duraderos de ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec) en pacientes ambulatorios con DMD.

Los pacientes tratados inicialmente y los que cruzaron del placebo mostraron mejoras en la Evaluación Ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA), tiempo para levantarse (TTR) y caminata/carrera de 10 metros (10MWR) en comparación con un grupo de control externo. La resonancia magnética a los dos años reveló una progresión mínima de la patología muscular, alineándose con los beneficios funcionales observados. Además, se demostró una expresión sostenida de micro-distrofina a las 64 semanas, con mejoras funcionales mantenidas y una divergencia creciente respecto al grupo de control dos años después del tratamiento. El perfil de seguridad de ELEVIDYS se mantuvo consistente con lo observado previamente en una población más amplia de pacientes con Duchenne.

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia de genes de dosis única basada en el virus adenoasociado (AAV) para la infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética de la DMD a través de la administración de un transgen que codifica la producción dirigida de la microdistrofia de ELEVIDYS en el músculo esquelético.

En pacientes tratados en la Parte 1, las biopsias tomadas 64 semanas después de la dosificación mostraron una expresión consistente y sostenida de la microdistrofina ELEVIDYS en comparación con las biopsias de la semana 12. A los dos años, los pacientes tratados en la Parte 1 de EMBARK mostraron un beneficio funcional clínicamente significativo y estadísticamente significativo en NSAA, TTR y 10MWR. Esto indica que la trayectoria de la enfermedad en los pacientes tratados con ELEVIDYS continúa divergiendo de la historia natural de la DMD.

«Estamos muy animados de ver los resultados de la Parte 2 de EMBARK, ya que aclaran aún más el impacto que tiene ELEVIDYS en la progresión de la enfermedad en un estudio ciego y controlado. La resonancia magnética del músculo esquelético demuestra la importancia de preservar el músculo, y los resultados funcionales muestran la estabilización de la enfermedad sostenida durante dos años después del tratamiento», dijo Louise Rodino-Klapac, Ph.D., vicepresidenta ejecutiva, jefa de I+D, directora científica. «Con el tiempo, seguimos observando una diferencia estadísticamente significativa que favorece a ELEVIDYS en comparación con un control externo bien emparejado en NSAA y pruebas cronometradas. La consistencia y la totalidad de la evidencia que respaldan un beneficio de tratamiento a largo plazo y clínicamente significativo con ELEVIDYS continúa creciendo. Esperamos compartir más detalles con la comunidad clínica en los próximos foros científicos».

«Como especialista en medicina neuromuscular que ha visto pacientes con DMD durante más de tres décadas, he sido testigo de primera mano del impacto positivo de la terapia génica en la trayectoria de Duchenne», dijo Craig McDonald, M.D., profesor y presidente del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación de UC Davis Health, e investigador en el estudio EMBARK. «Estos resultados a largo plazo son aún más sorprendentes en comparación con el control externo dada la naturaleza progresiva de la enfermedad, y esperamos ver crecer esta divergencia con el tiempo. La eficacia de ELEVIDYS me da mucha esperanza a medida que continuamos siguiendo a estos pacientes y vemos a otros tratados en el entorno clínico».

Como parte de un acuerdo de colaboración firmado en 2019, Sarepta está trabajando con Roche: Sarepta es responsable de la aprobación regulatoria, fabricación y comercialización de ELEVIDYS en los EUA, y Roche es responsable de las aprobaciones regulatorias y de llevar ELEVIDYS a los pacientes de todo el resto del mundo.

ELEVIDYS está aprobado para personas que viven con Duchenne de cuatro años o más, independientemente de su estado ambulatorio en los Estados Unidos, Emiratos Árabes Unidos, Qatar, Kuwait, Bahréin y Omán. ELEVIDYS también está aprobado para el tratamiento de pacientes ambulatorios de cuatro a siete años en Brasil e Israel.

Noticia original: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-results-part-2-embark-study

Quiero hacer una donación

Somos miembros de