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Sarepta Therapeutics y Dyno Therapeutics, anuncian un acuerdo para desarrollar vectores de terapia génica de próxima generación para enfermedades musculares

El acuerdo aprovecha el liderazgo de Sarepta en terapia génica para enfermedades neuromusculares y cardiovasculares y la plataforma de inteligencia artificial CapsidMap de Dyno para diseñar vectores AAV.

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética para enfermedades raras y Dyno Therapeutics, Inc., compañía de biotecnología que aplica inteligencia artificial (AI) a la terapia génica, han anunciado un acuerdo para desarrollar vectores de virus Adeno-Associated (AAV) de próxima generación para enfermedades musculares, utilizando la plataforma Dyno’s CapsidMap™.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 de mayo de 2020

Las tecnologías de IA y aprendizaje automático, tienen el potencial de ofrecer vectores mejorados para terapias genéticas. La plataforma CapsidMap patentada por Dyno, abre nuevas formas de identificar nuevas cápsidas (la cubierta proteica de los vectores virales dirigida a las células) que podrían ofrecer mejores propiedades de evasión inmunitaria y de orientación muscular, además de ventajas en el empaquetado y la fabricación.

Sarepta líder mundial en terapia génica, se basa en tres pilares: desarrollar una amplia cartera de programas para tratar enfermedades raras, nuestra experiencia en fabricación e invertir en avanzar y mejorar aún más la terapia génica para ayudar a los pacientes que necesitan más opciones. Con ese fin, nuestro acuerdo con Dyno, nos proporciona otra herramienta valiosa para desarrollar cápsidas de próxima generación para terapias genéticas para tratar enfermedades raras“, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. “Con la plataforma de IA de Dyno y la profunda experiencia de Sarepta en el desarrollo de la terapia génica, nuestro objetivo es avanzar en los tratamientos de próxima generación para mejorar nuestro objetivo de capacidad muscular“.

Según los términos del acuerdo, Dyno será responsable del diseño y descubrimiento de nuevas cápsidas de AAV con propiedades funcionales mejoradas para la terapia génica y Sarepta será responsable de realizar actividades preclínicas, clínicas y de comercialización, para los candidatos a productos de terapia génica utilizando las nuevas cápsidas. Si tiene éxito, Dyno podría recibir más de 40 millones de dólares, opciones y licencias durante la fase de investigación de la colaboración. Además, si Sarepta desarrolla y comercializa múltiples candidatos para múltiples enfermedades musculares, Dyno será elegible para cobrar importantes pagos futuros. Dyno también recibirá royalties por las ventas netas mundiales de cualquier producto comercial desarrollado a través de la colaboración.

Este acuerdo es un gran paso adelante en nuestro plan para aprovechar el potencial de la plataforma de IA de Dyno para terapias genéticas para mejorar la salud del paciente. Estamos entusiasmados por trabajar con Sarepta para crear terapias genéticas con propiedades mejoradas para abordar una variedad de enfermedades relacionadas con los músculos“, declaró el CEO y cofundador de Dyno, Eric D. Kelsic, Ph.D. “El éxito de las terapias genéticas desarrolladas a través de esta colaboración con Sarepta, dependerá de los vectores impulsados ​​por IA que permiten que las terapias genéticas se dirijan de manera segura y precisa al tejido muscular“.

Acerca de CapsidMap ™ para diseñar terapias genéticas AAV
Al diseñar cápsidas que confieren propiedades funcionales mejoradas a los vectores de Virus Adeno-Asociados (AAV), la plataforma patentada CapsidMap ™ de Dyno, supera las limitaciones de las terapias génicas actuales en el mercado y en desarrollo. Los tratamientos de hoy se limitan principalmente a una pequeña cantidad de vectores de AAV, que ocurren naturalmente y que están limitados por la entrega, la inmunidad, el tamaño del empaque y los desafíos de fabricación. CapsidMap utiliza tecnología de inteligencia artificial (IA) para el diseño de nuevas cápsidas, la cubierta proteica dirigida a las células de los vectores virales. La plataforma CapsidMap aplica síntesis de biblioteca de ADN de vanguardia y secuenciación de ADN de próxima generación para medir las propiedades de entrega de genes in vivo de alto rendimiento. En el núcleo de CapsidMap, se encuentran los algoritmos de búsqueda avanzada que aprovechan el aprendizaje automático y las cantidades masivas de datos experimentales de Dyno, que en conjunto crean un mapa completo del espacio de secuencia y por lo tanto, aceleran el descubrimiento y la optimización de las cápsidas sintéticas AAV.

La plataforma tecnológica de Dyno se basa en cierta propiedad intelectual desarrollada en el laboratorio de George Church, Ph.D., por Robert Winthrop Profesor de Genética en la Harvard Medical School (HMS), miembro de la Facultad del Instituto Wyss de Ingeniería Biológica de Harvard, y cofundador de Dyno. Varios de los avances técnicos que permitieron el enfoque de Dyno para optimizar la ingeniería de cápsida de AAV sintético, se describieron en una publicación de noviembre de 2019 en la revista Science, basada en el trabajo realizado por los fundadores de Dyno y miembros del Church Lab en HMS y el Instituto Wyss. Dyno tiene una opción exclusiva para celebrar un acuerdo de licencia con la Universidad de Harvard para esta tecnología.

Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.

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