Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics y Genethon anuncian una colaboración de investigación de terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics, Inc., compañía biofarmacéutica estadounidense enfocada en el descubrimiento y desarrollo de terapias exclusivas dirigidas a ARN y Genethon, organización sin ánimo de lucro de I+D, dedicada al desarrollo de bioterapias para enfermedades genéticas huérfanas desde la investigación hasta la validación clínica, han firmado una colaboración de investigación de terapia génica para desarrollar conjuntamente, tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia génica de micro-distrofina de Genethon puede dirigirse a la mayoría de los pacientes con DMD. Genethon ha demostrado la prueba de concepto de su programa de micro-distrofina, a través de la expresión de genes  en un gran modelo animal de DMD.

Bajo los términos de la colaboración, Genethon será responsable de los primeros trabajos de desarrollo. Sarepta tiene la opción de desarrollar conjuntamente el programa de micro-distrofina de Genethon, el cual incluye derechos comerciales exclusivos de los Estados Unidos. Los términos financieros de la colaboración no han sido revelados.

Genethon ha hecho una inversión significativa en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades neuromusculares y emplea uno de los mayores grupos de investigación clínica del mundo, que trabajan para promover terapias de enfermedades raras. El laboratorio europeo de investigación de la compañía, tiene un compromiso a largo plazo en enfermedades neuromusculares,  principalmente en DMD. Además, Genethon está afiliada a la mayor planta de fabricación de vectores cGMP de Europa, YposKesi, situada en Evry (Essonne). YposKesi emplea a aproximadamente 150 expertos en bio-producción en su actual instalación de fabricación y planea una futura expansión significativa para satisfacer la creciente demanda de productos de terapia génica.

“Nuestro acuerdo con Genethon fortalece nuestro compromiso continuo con los pacientes y está alineado con nuestra estrategia de construir la franquicia más completa de la industria en DMD”, declaró Edward Kaye, director ejecutivo de Sarepta. “Esta asociación reúne nuestra experiencia colectiva en el desarrollo de fármacos de Duchenne y la experiencia particular de Genethon en terapia génica para enfermedades raras. Tenemos ganas de trabajar con Genethon dado su conocimiento, gran infraestructura y capacidades de fabricación de vanguardia para avanzar en las terapias de próxima generación para la DMD “.

“La terapia génica basada en micro-distrofina es un enfoque muy prometedor con aplicación potencial a una gran mayoría de pacientes con Duchenne. Con el fin de acelerar el desarrollo de un tratamiento, estamos muy contentos de asociarnos con Sarepta Therapeutics, que ha demostrado el compromiso y el éxito de terapias innovadoras para la distrofia muscular Duchenne. Esta asociación reúne los conocimientos altamente complementarios y sinérgicos de Sarepta y Genethon, en beneficio de los pacientes”, dijo Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon.

Acerca de Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics es una compañía estadounidense biofarmacéutica, enfocada en el descubrimiento y desarrollo de terapias exclusivas dirigidas a ARN para el tratamiento de enfermedades neuromusculares raras. La compañía se centra principalmente, en avanzar rápidamente en el desarrollo de sus candidatos a fármacos, potencialmente modificadores de la enfermedad de Duchenne (DMD).

Acerca de Genethon
Creada por AFM-Telethon, la Asociación Francesa de Distrofia Muscular (AFM), Genethon, ubicada en Evry, Francia, es una organización de I + D sin fines de lucro dedicada al desarrollo de bioterapias para enfermedades genéticas huérfanas, desde la investigación hasta la validación clínica. Genethon, está especializada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos de terapia génica y tiene múltiples programas en curso en fase clínica, preclínica y de investigación, para enfermedades neuromusculares, sanguíneas, inmunológicas, hepáticas y oculares.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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