Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics y Genevant Sciences anuncian una colaboración de investigación para terapias de edición génica basadas en nanopartículas lipídicas

– Alliance evaluará el uso de la tecnología de edición genética patentada de Sarepta y la plataforma de entrega LNP patentada de Genevant para múltiples objetivos neuromusculares.

– Sarepta tendrá opciones para una licencia exclusiva de la tecnología LNP de Genevant para cuatro indicaciones neuromusculares.

– Genevant puede recibir aproximadamente $ 50 millones en pagos a corto plazo y también es elegible para importantes hitos y regalías futuros.

CAMBRIDGE, Mass., VANCOUVER, British Columbia y Basel, Suiza, 13 de enero de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT ), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, y Genevant Sciences , una empresa líder de suministro de ácido nucleico con plataformas de clase mundial y el patrimonio de patentes de nanopartículas lipídicas (LNP) más sólido y expansivo de la industria, anunció hoy un acuerdo de colaboración y opción de investigación para la entrega de terapias de edición de genes LNP en la línea de producción de Sarepta para enfermedades neuromusculares . Los LNP ofrecen el potencial de un enfoque no viral para la edición de genes y pueden proporcionar una captación óptima en las células deseadas y una liberación eficiente, lo que da como resultado la entrega funcional de carga de edición de genes, como CRISPR-Cas, a los tejidos diana.

La edición de genes tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades causadas por mutaciones genéticas, incluidas las enfermedades neuromusculares raras, al alterar permanentemente los genes que conducen a la enfermedad. Sarepta está aplicando una variedad de enfoques a la medicina genética, incluida la omisión de exones, terapias genéticas y edición de genes en la búsqueda de curas para enfermedades raras.

Según los términos del acuerdo, Genevant diseñará y colaborará con Sarepta en el desarrollo de LNP dirigidos a los músculos que se aplicarán a los objetivos de edición de genes en las primeras etapas del desarrollo. Sarepta tendrá derecho a una licencia exclusiva de la tecnología LNP de Genevant para hasta cuatro indicaciones neuromusculares, incluida la distrofia muscular de Duchenne. Genevant puede recibir aproximadamente $ 50 millones en pagos a corto plazo y también es elegible para desarrollos futuros significativos, hitos regulatorios y comerciales y regalías escalonadas que van desde el dígito medio simple hasta el doble en ventas futuras de productos.

“A medida que Sarepta trabaja para promover la medicina genética de precisión en múltiples modalidades, hemos invertido en esfuerzos de asociación e investigación enfocados en mejorar la utilidad y beneficio de los medicamentos basados ​​en genes y brindar el mejor resultado posible a los pacientes. Esto incluye avanzar en nuestro programa de edición de genes preclínicos, buscando métodos tanto virales como no virales para producir un gen funcional con el fin de tratar una amplia gama de enfermedades neuromusculares ”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “El liderazgo establecido de Genevant y la tecnología probada de LNP ofrecen el potencial de entregar maquinaria de edición de genes al tejido objetivo a través de un enfoque de entrega no viral. La aplicación de esta ciencia a las enfermedades neuromusculares encaja perfectamente con nuestra misión de traducir los avances científicos en avances significativos para los pacientes cuyas vidas se han visto afectadas por enfermedades raras”.

“Los científicos de Genevant han estado a la vanguardia de la liberación de ácidos nucleicos por LNP durante más de 20 años. Nuestra plataforma es la más validada clínicamente en el espacio y es la tecnología de entrega detrás del primer producto de ácido nucleico-LNP que ha logrado la aprobación de la FDA ”, dijo Pete Lutwyche, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Genevant Sciences Corporation. “La entrega eficiente y optimizada es a menudo la diferencia entre el desarrollo exitoso y no exitoso de fármacos de ácidos nucleicos, y estamos entusiasmados de aportar nuestra experiencia a los programas de edición de genes de Sarepta en enfermedades neuromusculares donde se necesitan desesperadamente nuevas opciones y nuevos enfoques”.

Acerca de Genevant Sciences
Genevant Sciences es una empresa líder de suministro de ácido nucleico con plataformas de clase mundial, el patrimonio de patentes de nanopartículas de lípidos (LNP) más sólido y expansivo de la industria y décadas de experiencia y conocimientos en el suministro y desarrollo de fármacos de ácido nucleico. Los científicos de la compañía han sido pioneros en la entrega de ácidos nucleicos por LNP durante más de 20 años, y la plataforma LNP de la compañía, que se ha estudiado en más de una docena de candidatos de productos discretos y es la tecnología de entrega detrás del primer y único RNAi-LNP (patisiran) aprobado. , permite una amplia gama de aplicaciones basadas en ARN, incluidas vacunas, producción de proteínas terapéuticas y edición de genes. Genevant Sciences se compromete a transformar el futuro de la salud humana. Para obtener más información, visite  www.genevant.com.

Fuete: Sarepta Therapeutics

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