Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics y Selecta Biosciences firman un acuerdo para trabajar en la plataforma ImmTOR™

Sarepta evaluará la aplicación de las terapias de ImmTOR plus Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne y las distrofias musculares de la cintura y las extremidades.

Sarepta Therapeutics, líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras y Selecta Biosciences, Inc. han anunciado que han firmado un acuerdo de Licencia de Investigación que le otorga a Sarepta los derechos para desarrollar y comercializar la plataforma ImmTOR ™ de Selecta, para su uso en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y ciertas distrofias musculares de la cintura y extremidades (LGMD). Sarepta llevará a cabo una investigación y evaluará la utilidad de ImmTOR para minimizar o prevenir la formación de anticuerpos neutralizantes (NAb) contra el virus adenoasociado (AAV) en relación con la administración de los candidatos de terapia génica DMD y LGMD de Sarepta .- Cambridge, 18 de junio de 2020.

Los candidatos de terapia génica en etapa tardía de Sarepta se administran usando AAV, en particular, AAVrh74. Se seleccionó AAVrh74 debido a su perfil de seguridad, tropismo muscular superior, demostración empírica de alta expresión y baja tasa de detección de anticuerpos preexistentes. Actualmente, sin embargo, todas las construcciones sistémicas administradas por AAV son terapias únicas que no se pueden volver a dosificar, debido al desarrollo posterior a la administración, de NAb específicos para el vector AAV. Selecta es líder en tolerancia inmune y ha generado una fuerte evidencia preclínica para respaldar el potencial de volver a dosificar a los pacientes que reciben terapia génica. Selecta ha informado que en estudios preclínicos, que cuando se usa en combinación con vectores de terapia génica AAV, la plataforma de tolerancia inmune ImmTOR de Selecta inhibe el desarrollo de NAbs en el vector, permitiendo la dosificación de la terapia génica.

A medida que construimos una terapia génica duradera, intentamos avanzar rápidamente en los tratamientos para enfermedades raras mortales y en la ciencia de la medicina genética, al mejorar continuamente la utilidad de la terapia génica. Si tiene éxito, la capacidad de volver a dosificar será un gran avance en la ciencia de la terapia génica y proporcionará beneficios a los pacientes más allá de aquellos que anticipamos con una dosis única. Los datos generados en la plataforma ImmTOR, nos animan y nos entusiasma unirnos a Selecta, para explorar la posibilidad de desbloquear la oportunidad de volver a dosificar de forma segura y efectiva las terapias génicas mediadas por AAV en pacientes con DMD y LGMD“, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics.

Nos complace expandir la aplicación clínica de la plataforma ImmTOR en enfermedades neuromusculares. La capacidad de volver a dosificar la terapia génica, aborda uno de los principales desafíos de las terapias únicas en la actualidad”, dijo Carsten Brunn Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Selecta Biosciences. “Estamos entusiasmados por colaborar con un líder en medicina genética como Sarepta, y estamos seguros de que su experiencia en enfermedades raras, combinada con nuestra plataforma de tolerancia inmune, tiene el potencial de mejorar el beneficio terapéutico a largo plazo para los pacientes con estas condiciones debilitantes“.

La DMD es un trastorno neuromuscular degenerativo poco frecuente,que causa pérdida muscular progresiva severa y muerte prematura. Las LGMD son un grupo de más de 30 enfermedades distintas que causan debilidad y desgaste de los músculos alrededor de las caderas y los hombros, y finalmente progresan a los brazos y las piernas. La LGMD puede ser causada por un defecto genético único que afecta a proteínas específicas dentro de la célula muscular, incluidas las responsables de mantener intacta la membrana muscular.

Según los términos de la licencia de investigación y el acuerdo, Sarepta realizará un pago inicial a Selecta y Selecta es elegible para recibir honorarios preclínicos importantes. Si Sarepta ejerce sus opciones para suscribir acuerdos de licencia comercial, Selecta será elegible para pagos adicionales de desarrollo, regulatorios y de hitos comerciales, así como royalties escalonados en ventas netas de producto. No se revelan detalles financieros adicionales.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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