Como el avance en la terapia génica para Duchenne va sin prisa pero sin pausa, el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri está probando en ratones un método de terapia génica para el tratamiento del corazón, en este caso, en lugar de entregar sólo una copia sana de un gen de mini-distrofina (hecho más pequeño para caber dentro de la compañía viral), el doctor Duan intentará entregar el gen para una proteína llamada SERCA2a que ayuda a regular el calcio en el corazón ya sea solo o en combinación con un gen de mini-distrofina.

La preocupación es que el gen de mini-distrofina plenamente por sí sola no puede tratar la miocardiopatía en Duchenne.

El gen de la SERCA2a ya está en ensayos clínicos para la insuficiencia cardíaca en general por lo que esta tecnología puede moverse más rápido cuando se aplica a Duchenne que una terapia génica que nunca se ha probado en seres humanos antes.

(Fuente: Parent Project Muscular Distrophy)