Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit anuncia que el primer paciente fue dosificado en el ensayo clínico Fase 1b de SMT C1100 para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Oxford, Reino Unido, 9 de diciembre de 2013 – Summit, una compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos hacia terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por C. difficile, anuncia que el primer paciente con DMD ha sido inscrito y dosificado en el ensayo clínico Fase 1b de la pequeña molécula oral, moduladora de la utrofina, SMT C1100.

“SMT C1100 es un tratamiento prometedor que tiene el potencial de mejorar la vida de todos los pacientes con DMD, independientemente del defecto genetico subyacente de la falta de distrofina», comentó el Dr. David Roblin, Director Médico de Summit. “Hay una necesidad urgente de desarrollar medicamentos eficaces para los pacientes con DMD y este estudio constituye un paso importante en nuestros planes clínicos hacia el establecimiento de SMT C1100 y la modulación de la utrofina como un tratamiento viable que podría retrasar o incluso detener la progresión de esta enfermedad devastadora».

Acerca de la fase 1b de ensayo clínico
La fase 1b del ensayo clínico es un estudio de método abierto de dosis escalada que se está llevando a cabo en pacientes pediátricos con DMD. El criterio de valoración principal del ensayo es la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de SMT C1100. El estudio también medirá los niveles de concentración en plasma sanguíneo de SMT C1100 para determinar la dosis a ser utilizada en una posterior fase 2, un ensayo de prueba de concepto de eficacia.

El ensayo incluirá a 12 pacientes de edades comprendidas entre 5 y 11 años, divididos en partes iguales en tres grupos de dosis. Cada grupo recibirá dosis orales diarias de SMT C1100 para un total de diez días y un examen se hará después de que cada grupo haya completado la dosificación. El ensayo se llevó a cabo en un máximo de cuatro hospitales del NHS en el Reino Unido, siendo el Profesor Francesco Muntoni el Jefe Investigador del Hospital Great Ormond Street, en Londres.[space height=»HEIGHT»]

(Fuente: Summit PLC)

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