Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit completa la dosificación de Ezutromid en el ensayo clínico PhaseOut DMD

Summit Therapeutics plc, ha anunciado hoy la finalización de la dosificación de ezutromid en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) durante las 48 semanas completas en el ensayo clínico PhaseOut DMD. Los resultados completos del ensayo, se publicarán en el tercer trimestre de 2018.- Oxford, Reino Unido y Cambridge, MA, EEUU, 19 de abril de 2018.

“Creemos que las mejoras observadas en la salud muscular en los datos provisionales de PhaseOut DMD, indican que ezutromid está reduciendo la severidad de la enfermedad. En los resultados del ensayo completo, pretendemos ver la modulación continua de la utrofina y cambios en los parámetros de resonancia magnética”, ha dicho el Dr. David Roblin, Director Médico y Presidente de I + D de Summit. “Estos resultados, si son positivos, podrían formar la base de una presentación reglamentaria de ezutromid, llevando este tratamiento universal a los pacientes más rápidamente”.

PhaseOut DMD es un ensayo en fase 2, de etiqueta abierta y multicéntrico, del modulador de utrofina ezutromid de Summit, en pacientes con DMD. Los datos provisionales de 24 semanas, de PhaseOut DMD, anunciados previamente, mostraron evidencia de actividad en tres medidas diferentes.

Específicamente, ezutromid:

– Mantuvo significativamente la producción de utrofina, una proteína de origen natural que puede sustituir a la distrofina.

– Redujo significativamente el daño muscular, según los resultados de biopsia muscular.

– Reduce sustancialmente la inflamación muscular, según los resultados de resonancia magnética.

Acerca de la modulación de Utrofina en DMD

La DMD es la forma más grave y común de distrofia muscular y afecta solo a 50,000 pacientes en el mundo desarrollado. La DMD es causada por la falta de distrofina, una proteína que mantiene saludable la función muscular. La ausencia de distrofina, da como resultado un ciclo catastrófico de daño muscular  que conduce a la pérdida progresiva de la capacidad funcional y en última instancia, a la muerte prematura.

La urofina y la distrofina desempeñan un papel similar en el mantenimiento de la función muscular, pero lo hacen en momentos diferentes. La utrofina desempeña esta función cuando se forman nuevas fibras musculares, o cuando se reparan fibras dañadas, pero luego se apaga para dar paso a la distrofina, para que desempeñe este papel en las fibras musculares maduras. Dado que los pacientes con DMD no pueden producir distrofina, se produce un ciclo de daño muscular, que finalmente conduce al fallo de la fibra muscular. La modulación de utrofina tiene como objetivo abordar la causa raíz de la DMD, al mantener la producción de utrofina para sustituir a la distrofina faltante. La presencia de utrofina en las fibras musculares maduras, podría romper el ciclo de daño y reparación y en última instancia, ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad. Es importante destacar que este enfoque tiene el potencial de tratar a todos los pacientes con DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente.

El modulador de utrofina principal de la compañía, ezutromid, es un fármaco de molécula pequeña administrado por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana y la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos, han otorgado el estatus de medicamento huérfano a ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios, que incluyen un respaldo regulatorio adicional y un período de exclusividad de mercado después de su aprobación. Además, la FDA ha otorgado a ezutromid la designación de Fast Track y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara.

Acerca de PhaseOut DMD

PhaseOut DMD es un ensayo abierto y multicéntrico que ha reclutado a 40 pacientes en Estados Unidos y Reino Unido, con edades comprendidas entre el cinco y diez años. PhaseOut DMD tiene una duración de 48 semanas, después de la cual, los pacientes tienen la opción de inscribirse en una fase de extensión y seguir recibiendo la dosis de ezutromid. El punto final primario es el cambio desde el inicio, en los parámetros de resonancia magnética relacionados con los músculos de las piernas. Las medidas de biopsia que evalúan la utrofina y el daño muscular, se incluyen como criterios de valoración secundarios. Los puntos finales exploratorios, incluyen la distancia de caminata de seis minutos, la Evaluación Ambulatoria de North Star y los resultados informados por los pacientes.

Fuente: Summit Therapeutics

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