“Se observa una reducción en los niveles de enzimas asociadas al daño muscular”.
SUMMIT la compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), reporta nuevos datos de la recién terminada Fase 1b, del ensayo clínico del modulador de utrofina SMT C1100 para el tratamiento de la DMD. Estos datos han sido presentados en el 13º Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares (‘ICNMD’) que se celebra entre el 5 y el 10 de julio en Niza, Francia.
Los resultados de este estudio, mostraron una disminución estadísticamente significativa de las enzimas clave asociadas al daño muscular, apoyando así el funcionamiento esperado en cuanto a la acción de SMT C1100 – Oxford, Reino Unido, 7 de Julio de 2014 -.
«Estos nuevos datos de la Fase 1b del ensayo clínico de SMT C1100, ofrecen un mayor estímulo en relación al potencial de nuestro modulador de utrofina como tratamiento modificador de la enfermedad en todos los pacientes con DMD», comentó Glyn Edwards, consejero Delegado de SUMMIT. «La reducción en los marcadores enzimáticos normalmente asociados con el daño muscular durante la dosificación del fármaco, proporciona indicios interesantes de la actividad de SMT C1100 en estos pacientes. Esperamos poder seguir avanzando en SMT C1100 en futuros ensayos.»
Los nuevos datos informan de los efectos de la dosificación de SMT C1100 en los niveles sanguíneos de las enzimas quinasa creatina (CK), aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT). Los niveles de estas enzimas son normalmente muy bajos en las personas sanas, pero en pacientes con DMD, las células musculares se debilitan por la falta de distrofina ocasionando que estas enzimas se filtren y se acumulen en la sangre. Durante la dosificación de SMT C1100, se observa una reducción estadísticamente significativa en la CK, AST y ALT cuando se comparan con los niveles de referencia antes de la dosis. Después de interrumpir la dosificación de SMT C1100, los niveles sanguíneos de estas enzimas volvieron a incrementarse acercándose a los niveles previos a la dosificación de SMT C1100.
Estos datos son consistentes con el mecanismo de acción propuesto del modulador de utrofina SMT C1100, con lo que su efecto se traduciría en una lesión muscular menor y conduciría a niveles más bajos de estos marcadores clave en sangre. Los datos de la Fase 1 de este estudio, son alentadores y apoyan claramente una mayor evaluación en un estudio controlado con placebo.
Los informes de los resultados de la Fase 1b del ensayo clínico, se presentarán en ICNMD a las 11:30 horas del lunes 7 de julio de 2014. Una segunda presentación que describe los avances significativos en el desarrollo de nuevos biomarcadores para su uso en futuros ensayos clínicos de pacientes con DMD, tendrá lugar en la conferencia de las 11:30 horas del 10 de julio de 2014. Se proporcionan más detalles a continuación y las copias de las presentaciones estarán disponibles en www.summitplc.com los días de las presentaciones.
Modulador de utrofina para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD): Resultados de la Fase 1b del ensayo clínico de SMT C1100.
Francesco Muntoni, Stefan Spinty, Helen Roper, Imelda Hughes, Valeria Ricotti, Alison Bracchi, Bina Tejura, David Roblin, Kay Davies, Jon Tinsley (Código presentación: PS1-72 / # 298)
Desarrollo de una estrategia multifacética de biomarcadores para apoyar el desarrollo clínico de la terapia de moduladores de utrofina para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
La presentación reporta datos de los biomarcadores que se están desarrollando para medir los niveles de proteína utrofina y cuantificar los niveles de la regeneración muscular y la fibrosis. Este trabajo ha sido financiado en parte por subvenciones de las organizaciones DMD, Joining Jack y la Fundación para la Erradicación de Duchenne.
Jonathon Tinsley, Francis X. Wilson, Narinder Janghra, Jennifer Morgan, Caroline Sewry, Francesco Muntoni, Kay E. Davies (Código presentación: PS4-437 / # 296)
Fuente: SUMMIT Corporación PLC, www.summitplc.com – 07 de Julio del 2014.