Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos de terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium Difficile, anuncia la publicación online del desarrollo de técnicas de imagen diseñadas para cuantificar la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares en biopsias musculares de pacientes con DMD y DMB.- Oxford, Reino Unido, 15 de Marzo de 2016
Esta colaboración en la investigación, ha sido llevada a cabo en nombre de Summit, por expertos en biomarcadores, los Catedráticos Jenny Morgan, Caroline Sewry y Francesco Muntoni en el Institute of Child Health, University College London, con el apoyo financiero de la organización benéfica del Reino Unido “Joining Jack”.
«Summit Therapeutics está enfocada en la DMD y tiene como objetivo, mantener la expresión de la utrofina, proteína que se encuentra normalmente en el desarrollo y la reparación de las fibras musculares, de manera que pueda sustituir a la proteína distrofina faltante en la fibra muscular madura», comentó Jenny Morgan, Catedrática en Biología Celular, en el Centro Neuromuscular Dubowitz de la University College London Institute of Child Health. «Nuestros datos muestran que es posible medir de forma reproducible la proteína utrofina y distinguir entre fibras de reparación y musculares maduras, a nivel de una sola fibra en las biopsias musculares de las DMD/B. Esto ha dado lugar a importantes observaciones que relacionan la regeneración y la gravedad de la enfermedad, por lo que estos biomarcadores tienen aplicación en ensayos clínicos dirigidos a controlar la actividad de las terapias moduladoras de utrofina como SMT C1100 de Summit».
La investigación fue publicada en la revista PLoS ONE, en el documento titulado «Correlación de los niveles de utrofina con el complejo de proteína distrofina y la regeneración de las fibras musculares, en las biopsias musculares de las distrofias musculares de Duchenne y Becker.» Los ensayos desarrollados permiten la cuantificación absoluta de la regeneración de las fibras musculares dentro de una sección de la biopsia, y por primera vez, los investigadores observaron una correlación entre el porcentaje de la regeneración de las fibras musculares, con las diferencias en la gravedad clínica entre los pacientes con DMD y la BMD de los que se tomó la muestra a través de biopsia. Los resultados también mostraron una correlación significativa entre la utrofina y los niveles de proteína B-dystroglycan en la membrana de fibras individuales. Esta revelación es importante, ya que se requiere B-dystroglycan (un miembro del complejo de proteína asociada a distrofina) unida a la utrofina o unida a la distrofina para mantener la función de las fibras musculares sanas.
Alex Johnson de Joining Jack añadió: «Nuestra misión es proporcionar apoyo para el desarrollo de nuevas terapias prometedoras para la DMD, que puedan marcar una diferencia significativa en la vida diaria de los niños y familias que viven con esta enfermedad. Estamos encantados de haber apoyado este importante trabajo de desarrollo de nuevos biomarcadores y esperamos que puedan estar disponibles para su uso en futuros ensayos de tratamientos de modulación de utrofina».
La publicación ya está disponible en la web de Summit Therapeutics.