Summit Therapeutics plc, compañía desarrolladora de fármacos y terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, ha anunciado hoy, que ha recibido la designación de Enfermedad Rara Pediátrica de la FDA de Estados Unidos para ezutromid en el tratamiento de la DMD. Ezutromid es un modulador de utrofina y representa un potencial tratamiento modificador de la enfermedad, en todos los pacientes con la enfermedad de Duchenne.- Oxford, Reino Unido, 27 de Septiembre 2016.
«La designación de Enfermedad Rara Pediátrica, se otorga a partir de obtener las designaciones Fast Track y Medicamento Huérfano, que la FDA ya ha adjudicado a ezutromid», dijo Glyn Edwards, director ejecutivo de Summit. «Tenemos la intención de aprovechar estas ventajas regulatorias, para continuar con el desarrollo clínico de ezutromid, que se encuentra actualmente en Fase 2 del ensayo clínico llamado PhaseOut DMD, para hacer llegar ezutromid lo antes posible a los pacientes que lo necesitan.»
La FDA define ‘Enfermedad Rara Pediátrica’, a las enfermedades que afectan a personas con edades comprendidas entre el nacimiento y los 18 años y que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU. En el marco del programa de revisión prioritaria, el certificado de Enfermedad Rara Pediátrica, se concede a aquellos promotores cualificados que reciben aprobación para desarrollar un medicamento para una «Enfermedad Rara Pediátrica’, este certificado puede utilizarse para solicitar una Revisión Prioritaria a la hora de comercializar posteriormente un fármaco diferente. La Revisión Prioritaria, se requiere en el momento de la solicitud de comercialización y previa aprobación del producto. El certificado de Enfermedad Rara Pediátrica, sólo puede ser utilizado una vez, pero puede ser vendido o transferido un número ilimitado de veces. La denominación de Enfermedad Rara Pediátrica, sigue a la designación Fast Track, otorgada recientemente por la FDA para ezutromid. El programa de Revisión Prioritaria de Enfermedad Rara Pediátrica, tiene vigencia hasta el 1 de octubre de 2016, aunque el Congreso de Estados Unidos, está considerando modificar la legislación actual, para ampliar la duración del programa. Si no se ampliara el programa, la FDA no concederá más certificados a los promotores y serán seleccionados de otra forma.
Acerca de la modulación de utrofina en la DMD
La DMD es una enfermedad que ocasiona pérdida de masa muscular progresiva y que afecta a alrededor de 50.000 niños y jóvenes en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes defectos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. Actualmente no existe cura para la DMD y la esperanza de vida ronda los 30 años. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de la utrofina, tiene un efecto significativo y positivo sobre el rendimiento muscular. Summit cree que la modulación de utrofina, tiene el potencial de reducir la velocidad o incluso detener, la progresión de la DMD, independientemente de la mutación subyacente en el gen de la distrofina. Summit también cree, que la modulación de utrofina, podría ser complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD. El modulador de utrofina líder de la compañía es ezutromid. Ezutromid es una molécula pequeña que se administra por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana y la FDA de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos, ha concedido la designación de fármaco huérfano para ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios, que incluyen soporte normativo adicional y un período de exclusividad en el mercado, después de la aprobación. Además, a ezutromid se le ha concedido la designación Fast Track de la FDA.
Sobre Summit Therapeutics
Summit es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos para enfermedades para las que no existen terapias o son insuficiente. Summit está llevando a cabo programas clínicos centrados en la enfermedad genética distrofia muscular de Duchenne y la infección por Clostridium difficile C.
Fuente: Summit
