La dosificación y nueva inscripción de pacientes de todas las cohortes del ensayo HALO, estudio que evalúa el compuesto HT-100 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, enfermedad poco frecuente que provoca la degeneración muscular y muerte prematura, se han suspendido. Nos entristece informar que uno de los pacientes del ensayo, que ha estado recibiendo 60μg / kg / día (la dosis más alta en el estudio), está experimentando problemas graves de salud que amenazan su vida y la compañía está trabajando con la FDA para analizar la situación. Todavía no sabemos en qué medida los problemas de salud del paciente se relacionan con HT-100 y / o con otros factores.
¿Qué medidas está tomando Akashi para analizar la situación?
Estamos monitorizando de cerca la situación médica del paciente y hemos estado en estrecha comunicación con el investigador principal del sitio donde estaba siendo tratado. Al mismo tiempo, estamos en conversaciones con la FDA y estamos desarrollando un plan de investigación para comprender mejor las posibles causas de los graves problemas de salud de este paciente.
¿Se ha informado anteriormente los problemas de salud de este tipo en el ensayo HALO?
Ninguno de los otros pacientes en el programa clínico ha experimentado un problema de salud de este tipo o de esta gravedad. Hasta la fecha, los pacientes en las tres cohortes de dosis baja han sido tratados durante entre 11 y 19 meses con el HT-100, más de 20 pacientes con datos anuales favorables, sin otros eventos graves relacionados con el fármaco del estudio, mientras que este paciente había estado recibiendo HT-100 en dosis más altas durante aproximadamente dos semanas. Un análisis provisional de seguridad y eficacia de HALO lanzado en junio de 2015, mostró resultados prometedores para los niños y jóvenes inscritos en el ensayo HT-100 en dosis más bajas, incluyendo datos de apoyo a la mejora de la fuerza muscular, sin acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio.
¿Por qué Akashi ha suspendido el ensayo?
El ensayo se ha suspendido en base a conversaciones con la FDA, permitiéndonos tiempo para estudiar mejor las circunstancias que dieron lugar a lo experimentado con este paciente. Vamos a continuar las conversaciones con la FDA y le proporcionaremos la información una vez que se complete la investigación. Nuestros programas clínicos y pre-clínicos con compuestos experimentales DT-200 y EN-300 en la distrofia muscular de Duchenne, no se ven afectados.
¿Cuándo se reiniciará el ensayo?
Nuestra intención es reiniciar el ensayo una vez completemos nuestra investigación sobre las causas de lo experimentado por este paciente y Akashi y la FDA estén conformes con todas las medidas que sean necesarias abordar y que nos permitan ponerlo en marcha haciendo frente a estas causas. Como estamos en el comienzo de la investigación, no podemos ofrecer una estimación de tiempo. Como siempre, nuestra prioridad es la seguridad de los pacientes.
¿Cómo pueden resolver sus dudas los pacientes incluidos en el ensayo o que planean inscribirse?
Si las familias de los pacientes que habían estado participando o que planean participar en el ensayo HT-100 tienen alguna pregunta, puede ponerse en contacto con Akashi en trialinfo@akashirx.com o con el investigador principal en su sitio clínico.
Fuente: Akashi
